正文
引导基因调控平台的持续拓展。
HAYA Therapeutics
是一家精准医疗公司,
致力于开发可编程疗法,靶向调节性非编码
RNA
,以重新编程包括心血管疾病、代谢疾病和癌症在内多种疾病的病理细胞状态。该公司正在利用其创新平台深入解析疾病细胞状态及其所涉及的
lncRNA
调控机制
。
HAYA
的主打项目是
HTX-001
,正在开发用于治疗心力衰竭。
HAYA
还在开发一系列靶向
lncRNA
的精准疗法,用于针对其他组织疾病的细胞特异性治疗。去年
9
月,
HAYA
与礼来达成一项总额高达
10
亿美
元的
多年协议
。两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。
Samir Ounzain
博士是
HAYA Therapeutics
的联合创始人及首席执行官,他是一位分子生物学家,在基因组非编码区(“
暗物质
”
)及其在发育和疾病中的作用研究领域拥有超过
15
年的经验。在创立
HAYA Therapeutics
之前,
Ounzain
博士曾担任瑞士洛桑大学医院(
CHUV
)的项目负责人和研究员。他的研究鉴定了数百种新型心脏
lncRNA
,其中最著名的
lncRNA
包括
CARMEN
、
Meteor
和
Wisper
,这些发现为心血管疾病的机制研究和治疗开发提供了重要基础。
Stylus Medicine
:
CAR-T
疗法研发公司
5
月
14
日,
Stylus Medicine
宣布完成
8500
万美元的融资,并走出隐匿模式。此次融资包括
4500
万美元的
A
轮扩展融资
,
RA Capital Management
、
Khosla Ventures
、以及包括
Chugai Venture Fund
、礼来和强生创新(
Johnson
&
Johnson Innovation
,
JJDC
)在内的六家新投资者参与其中。
此次融资之前,
RA Capital
和
Khosla Ventures
已经向该公司进行了
4000
万美元的
A
轮投资
。
目前,公司正将研发重点聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病和遗传疾病领域
。此次融资所获资金将用于加速其技术平台的优化及治疗管线的临床推进。
Stylus Medicine
的核心技术平台基于治疗级重组酶、治疗性有效载荷和靶向性
LNP
递送系统的创新组合,旨在实现精准的体内基因编辑。
该平台的独特之处在于其高度模块化的设计,可通过快速更换嵌合抗原受体(
CAR)
构建体灵活靶向不同抗原,从而拓展适应症范围。
相较于传统体外细胞疗法
,这一技术能够直接在体内完成细胞工程化改造,有效克服了制造复杂性、治疗持久性和规模化生产等关键挑战。
Emile Nuwaysir
博士现任
Stylus Medicine
的董事长兼首席执行官,他在细胞与基因治疗领域拥有
20
余年的丰富管理经验。在加入
Stylus
公司之前,他担任拜耳
(Bayer)
旗下公司
BlueRock Therapeutics
的创始首席执行官
兼董事长,成功带领该公司在细胞与基因医学交叉领域建立了创新平台、开发了多个治疗项目,并完成了与拜耳的收购整合。此前,他曾担任