从临床试验失败到革命性疗法冲刺：Vertex在糖尿病领域的冰火两重天

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由干细胞生物学领域的先驱 Douglas Melton 创立，其技术核心是 从干细胞中分化出胰岛 β 细胞，为 1 型糖尿病治疗提供潜在的 “ 功能性治愈 ” 方案 。 1 型糖尿病是由自身免疫系统破坏胰腺内产生胰岛素的胰岛细胞，造成胰岛素缺乏和血糖控制障碍。目前标准治疗未触及疾病根本原因，治疗选择有限，且无糖尿病治愈方法。

在 I/II 期临床试验中，尽管 VX-264 在安全性方面表现良好，但 其主要疗效终点—— C 肽水平（衡量内源性胰岛素生成能力）的提升 “ 未达到产生临床益处的阈值 ” ，这意味着疗法未能有效恢复胰岛素的生产功能。

Vertex 将疗效未达预期的矛头对准了他们引以为傲的“植入设备”，该设备的目的是为植入的胰岛素产生细胞提供保护，抵御 T1D 患者的自身免疫攻击以及对外来细胞的免疫反应， 追求 VX-264 “无免疫抑制剂”的理想方案 。 VX-264 是药械与细胞疗法的结合，将同种异体干细胞衍生的胰岛细胞封装在类似于 “ 海蜇 ” 的装置中。该装置由一个多孔的聚合物管道组成，可以让氧气和营养物质进入，同时阻止免疫细胞和抗体的侵入，大小约为一枚硬币，可以通过手术植入患者的体内。

ViaCyte封装系统示意图   来源： Vertex官方

本想着利用药械“外挂”减少或消除对免疫抑制剂的需求，没想到安全性是有了，可有效性不尽人意。 Vertex 表示，未来将对植入设备进行进一步分析，以深入理解其对疗效的影响。

此次裁员与管线暂停于 Vertex 而言，或许只是弃卒保帅的战略举措，他们正集中所有的资金用于王牌产品 VX-880 的 3 期临床试验，加大投资，扩大其生产和商业化能力，以确保产品上市的准备工作就绪。

革命性疗法进行最终冲刺

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