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NEJM:BTK 抑制剂 Tolebrutinib 首次证实可延缓非复发性继发进展型多发性硬化症残疾...

梅斯医学  · 公众号  · 医学  · 2025-05-21 07:50

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Tolebrutinib组中确认残疾进展持续至少6个月的参与者比例为22.6%,而安慰剂组为30.7% 与安慰剂组相比,Tolebrutinib组残疾进展的风险降低了31% (风险比为0.69;95%置信区间为0.55至0.88; P =0.003)。这一结果表明 Tolebrutinib在延缓残疾进展方面具有显著效果 Tolebrutinib组与安慰剂组相比,在至少持续3个月的确认残疾进展方面也有改善 (风险比为0.76;95%置信区间为0.61至0.94; P =0.01)。

在MRI相关的病变进展方面, Tolebrutinib组每年新的或扩大的T2加权MRI病变的平均数量显著少于安慰剂组 (相对风险为0.62;95%置信区间为0.43至0.90;P=0.01)。此外,Tolebrutinib组在九孔柱测试和定时25英尺行走测试中显示出了更好的功能保持趋势,尽管部分结果未达到统计学显著性。

Tolebrutinib组中有81.5%的参与者报告了不良事件,略高于安慰剂组的78.1% 。Tolebrutinib组中常见的不良事件包括COVID-19和尿路感染。严重的不良事件在Tolebrutinib组中发生率为15.0%,略高于安慰剂组的10.4%。特别注意的是,Tolebrutinib组中有4.0%的参与者出现了丙氨酸氨基转移酶(ALT)水平升高超过正常范围上限3倍的情况,而安慰剂组为1.6%。其中1名Tolebrutinib组的参与者因肝移植后的术后并发症死亡,被认为可能与Tolebrutinib相关。

总之,







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