正序生物实现中国首次基因编辑治愈外籍患者

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中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101）的外籍β-地中海贫血症患者已经摆脱输血依赖超过两个月并已经回归正常生活

此次接受正序生物碱基编辑治疗的老挝患者为输血依赖型β-地贫患者，在接受CS-101治疗前，输血频率达到每月2单位红细胞。患者在接受CS-101治疗后两个月内，总血红蛋白浓度 升高至120 g/L以上并且保持稳定 ， 成功实现脱离输血依赖的目标 。

截至目前，这项由正序生物与广西医科大学第一附属医院共同合作开展的针对重型β-地中海贫血症的临床研究中，已有多名β-地中海贫血患者顺利接受CS-101治疗，并均已成功摆脱输血依赖。正序生物CS-101注射液也在今年4月获得NMPA的IND批准，正式启动了临床I期试验。

正序生物CS-101临床研究的顺利开展，得益于该疗法所用基因编辑技术的安全性和靶点的有效性。正序生物CS-101疗法的原理，是通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学自主研发的 高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） （Wang et al ., Nat Cell Biol , 2021） ，对患者自体造血干细胞中的 HBG1/2 启动子区域 进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能 （Han et al ., Cell Stem Cell , 2023） 。进一步，将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。

相较于传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法，正序生物CS-101注射液来自于患者的自体干细胞， 制备周期短，患者不需要长时间等待 ，只需要 数周 即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果；相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液具有更好的 有效性和安全性 ， 采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。

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