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Molecular Therapy:7篇最经典的文章 | ASGCT 2017

生物探索  · 公众号  · 生物  · 2017-05-13 08:09

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A two-stage poly(ethylenimine)-mediated cytotoxicity: implications for gene transfer/therapy


10年前,聚乙烯亚胺(PEIs)是基因治疗应用最多的非病毒转染因子。但是,曾任职于布莱顿大学(现在杜伦大学)的S. Moein Moghimi团队却发文表明,PEI会启动细胞凋亡通路,杀死人类细胞,


“最初,我们的发现饱受质疑,大家都不愿意接受这一结论。” Moghimi表示,“几年后,大家开始意识到问题的严重性,并接受我们的结果。科学家们开始寻求更好的转染选择,研究改进版PEI聚合物,以便更安全的实现转染。”


3 第三篇:罕见皮肤病的基因修正


TALEN-based Gene Correction for Epidermolysis Bullosa


明尼苏达大学的Mark Osborn 、Jakub Tolar带领团队完成了这一篇文章。他们研发出一种新的方式,能够修复大疱性表皮松解症患儿皮肤细胞的遗传缺陷。研究团队首次利用TALEN方法靶向人类基因组中的致病基因。Jakub Tolar表示:“我们能够将基因工程技术应用于多种类型的细胞,从而治疗多种疾病。”




4 第四篇:miRNA类似物靶向治疗肺癌


Systemic Delivery of Tumor Suppressor microRNA Mimics Using a Neutral Lipid Emulsion Inhibits Lung Tumors in Mice







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