明年 BLA，iPSC 衍生胰岛细胞治疗糖尿病 3 期临床即将完成

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低于 7.0% ，且连续血糖监测显示血糖在 70% 以上的时间范围内。

此外，在评估期间，12 个月内均未发生严重低血糖事件。大多数不良事件 （AE） 为轻度或中度，没有与治疗相关的严重不良事件。

Vertex 还在开发其他 1 型糖尿病疗法，这些疗法使用与 zimislecel 相同的细胞。其中包括目前处于 1/2 期临床研究的 VX-264，该疗法将细胞封装在免疫保护装置中。Vertex 计划于 2025 年分享该试验的 B 部分全剂量数据。

Vertex 还在寻求可与 zimislecel 一起使用的免疫抑制替代方法，以及使用基因编辑的干细胞衍生胰岛的低免疫计划。

如果 3 期试验成功，zimislecel 可能成为第二个针对 1 型糖尿病患者的同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法。2023 年 6 月，FDA 批准了 CellTrans 公司的 Lantidra (donislecel) 作为首个针对 1 型糖尿病的细胞疗法。

关于 Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals （福泰制药） 是一家全球领先的生物技术公司，成立于 1989 年，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。Vertex 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿，深度布局 CFTR、P-gp、Nav1.8 等靶点，覆盖小分子药物、干细胞疗法、基因编辑 （如 CRISPR/Cas） 等多技术平台。2022 年 12 月，Vertex 位列《2022 胡润世界 500 强》第 157 位，2023 年位列《财富》美国 500 强第 427 位。

2024 年 4 月 23 日，Vertex 和法国生物科技公司 TreeFrog Therapeutics 宣布，Vertex 斥资 7.8 亿美元获得了 TreeFrog 专有细胞制造技术 C-Stem™的独家许可，以优化 Vertex 1 型糖尿病 (T1D) 细胞疗法的生产。TreeFrog 和 Vertex 将合作扩大 TreeFrog 的工艺规模，以生产和扩增 Vertex 1 型糖尿病项目所需的细胞。

TreeFrog 的 C-Stem™ 技术平台

TreeFrog 的 C-Stem™ 技术平台融合了微流体技术和细胞培养技术，可以在不改变关键参数的情况下以前所未有的规模生产诱导多能干细胞 （iPS 细胞） ，使 iPSC 能够以 3D 形式呈指数级生长，并分化为可移植的功能性细胞或微组织，为研究和治疗应用开辟了新的可能性。一次运行可产生多达 150 亿个 iPS 细胞。该技术将增强 Vertex 为其 1 型糖尿病 (T1D) 细胞疗法产品组合生成大量完全分化细胞的能力。2022 年，该公司在美国波士顿和日本神户设立了技术中心，旨在推动 C-StemTM 平台的普及，并与细胞疗法领域领先的学术机构、生物科技公司和行业参与者建立战略联盟。

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