前沿 | CRISPR技术如何助力寻找帕金森病新药？

正文

请到「今天看啥」查看全文

帕金森病（Parkinson’s disease）是一种常见的神经退行性疾病，数据显示 中国有超过200万名患者 。引起该病的具体原因并不清楚，因此也没有能根治疾病的药物。病理学上能够观察到大脑中一类负责产生多巴胺的神经元逐渐死亡，从而导致患者的运动机能出现障碍。主要症状包括肌肉僵硬、四肢震颤和运动功能受损。

在这些死亡的多巴胺神经元中，研究发现有大量叫做α-synuclein的蛋白非正常聚积，从而严重影响神经细胞正常功能，并导致神经细胞死亡。正常人大脑中会表达α-synuclein蛋白，它与神经突触信号传导和突触前神经递质的释放有关。帕金森病患者的脑内α-synuclein非正常聚积从而引发疾病，虽然机理还没有研究得很透彻，但是α-synuclein蛋白依然是 帕金森病药物研发的主要靶点 。

CRISPR技术是近几年来迅速兴起的一种崭新的DNA编辑技术。它来自于细菌和古菌中，通过与核酸酶Cas9合作，可以准确地编辑DNA遗传序列，同时不影响细胞的正常功能。由于其设计简单和操作容易等特点，一经发现就迅速在生物学和医学研究中 占据了重要的地位 。

请到「今天看啥」查看全文