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全球第 2 款！FDA 批准创新 CSF1R 抑制剂上市

Insight数据库 · 公众号 · 药品 · 2025-02-15 09:44

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通过优先审评获批，ORR 达 40%

Vimseltinib 是一种 集落刺激因子 1 受体 （CSF1R） 抑制剂 ，原先由 Deciphera Pharmaceuticals 开发，专门被设计用于选择性和强效抑制 CSF1R。2024 年， Ono 公司通过斥资约 24 亿美元收购 Deciphera 从而获得了这款产品。

此前， Vimseltinib 曾获得 FDA 授予 优先审评资格 。本次获 FDA 批准的上市是基于关键 Ⅲ 期研究 MOTION 的数据。该研究评估了 Vimseltinib 在 不适合手术且未接受过抗 CSF1/CSF1R 治疗的 TGCT 患者 中的疗效和安全性。

MOTION 研究结果显示，Vimseltinib 在意向治疗（ITT）人群中显示出了统计学显著且具有临床意义的客观缓解率（ORR）， 试验组在第 25 周的 ORR 为 40% ，而安慰剂组为 0%。 Vimseltinib 治疗组的患者中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，基于额外 6 个月的随访， 28 名缓解的患者 （85%） 的 DOR≥6 个月，19 名 （58%） 的 DOR≥9 个月 。

研究的主要终点得到了统计学显著改善的支持，包括在第 25 周时，相比安慰剂组， Vimseltinib 治疗组在活动范围、患者报告的身体功能、患者报告的疼痛方面的改善。

安全性方面，最常见的不良反应（≥20%）包括天门冬氨酸氨基转移酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸氨基转移酶升高。