正文
PM359的开发已经持续多年，
PM359于2024年4月获得美国FDA的IND批准。在被
取消优先
级之前，
PM359正在进行一项
1/2期临床研究，并于同日发布了
PM359的首个临床数据。
Prime
Medicine报告，
PM359的临床数据支持
Prime Editing在人体中的安全性和有效
性。
PM359的
1/2期临床试验的首位给药患者的初步数据发现，
单剂量
PM359能够导致第15天58%的中性粒细胞NADPH氧化酶活性完全恢复，第30天66%的中性粒细胞NADPH氧化酶活性完全恢复，显著超过预期的最低临床获益阈值20%。此外，该患者在清髓性预处理后经历了自体移植的快速植入。根据披露，
植入速度是现有已批准的基因编辑技术的两倍。
PM359的耐受性良好，安全性可接受。
尽管Prime Medicine对PM359的临床数据评价为“突破性的”，但该公司没想再继续开发下去。
Prime Medicine正在停止在
CGD方面的努力，正在探索外部合作开发
PM359，或是将其出
售给第三方
。
实际
上，随着
Prime Medicine对
CGD项目和
PM359的放弃，该公司的内部开发
也正在从体外基因编辑项目转向开发体内项目
