主要观点总结
复星医药研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）获得国家药品监督管理局批准上市。该药是一款高选择性MEK1/2抑制剂，用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）、组织细胞肿瘤成人患者以及I型神经纤维瘤病等。该药物的获批填补了相关领域的治疗空白，为患者提供了新的治疗选择。
关键观点总结
关键观点1: 药物名称及研发公司
芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，执行总裁王兴利表示这是公司深耕肿瘤及罕见病领域的重要里程碑。
关键观点2: 药物功能及适应症
芦沃美替尼片具有双适应症，分别用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者以及I型神经纤维瘤病的儿童和青少年患者。
关键观点3: 药物疗效及优势
芦沃美替尼片通过抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。相比现有药物，起效更快，为临床治疗提供新选择。此外，相较于传统化疗和手术，靶向MEK的治疗方案具有精准性高、副作用可控的优势。
关键观点4: 药物的研发进展及临床试验
芦沃美替尼片针对成人Ⅰ型神经纤维瘤病处于Ⅲ期临床试验阶段，其他适应症处于Ⅱ期临床试验阶段。此外，该药品已被纳入突破性治疗药物程序。
关键观点5: 相关疾病背景及药物重要性
朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤属于罕见血液系统肿瘤，患者常因缺乏有效治疗手段而面临预后差、生存期短的困境。芦沃美替尼片的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。
正文
，“芦沃美替尼片的获批上市是复星医药深耕肿瘤及罕见病领域的重要里程碑。作为一家创新驱动的全球化医药健康产业集团，复星医药始终聚焦未被满足的临床需求，积极加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，公司将持续推进芦沃美替尼片在其它适应症的开发，造福更多患者。”
作为中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症药物，芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡
[1][2][3]
，从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，相比现有药物起效更快，为临床治疗提供新选择。MAPK通路异常激活是多种实体瘤和罕见病的共同特征，例如成人组织细胞肿瘤和儿童NF1相关的丛状神经纤维瘤均与这一通路突变密切相关，该通路的突变被认为是疾病发生发展的核心驱动因素
[4]
。相较于传统化疗和手术，靶向MEK的治疗方案具有精准性高、副作用可控的优势，为患者提供了更优选择
[5]
。
此外，芦沃美替尼片用于治疗
成人Ⅰ型神经纤维瘤病
于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品
用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症
的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段，其中，该药品用于
无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症
两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。
根据IQVIA MIDAS™最新数据
[6]
，2024年，MEK1/2选择性抑制剂于全球范围的销售额约为20.68亿美元。截止2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市
[7]
。在中国，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤适应症尚无药物获批，因此，芦沃美替尼的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。
