胆固醇降幅超80%！CRISPR体内基因编辑疗法一期临床数据积极

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82% （基线TG为1073 mg/dL），另 一位接受次高剂量（剂量水平3）的HeFH患者，其LDL-C水平在第90天下降81%（基线LDL-C为256 mg/dL）。

安全性方面， CTX310在各剂量组均展现出良好的耐受性，未观察到与治疗相关的严重不良事件（SAE），且无3级及以上不良事件发生。肝功能相关指标（如转氨酶水平）及血小板计数均未出现临床意义上的异常变化或剂量依赖性趋势。

对此， CRISPR的 首席执行官Samarth Kulkarni表示：“CTX310的初步数据不仅验证了CRISPR体内基因编辑技术在心血管领域的潜力，更为高危血脂异常患者提供了潜在的‘一针治愈’解决方案。我们期待在2025年下半年的医学会议上分享更多详细数据，并加速推进后续临床试验。”

目前， 针对ANGPTL3靶点的竞争者包括礼来的siRNA药物solbinsiran（II期试验显示TG降低52%，但LDL-C降幅仅12%-17%）及Verve Therapeutics的基因编辑疗法（近期研究显示LDL-C降低53%）。

因此， CTX310在LDL-C降幅上的卓越表现（最高达81%）或使其成为同类最佳（Best-in-class）候选药物。

图片来源：123rf

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