17 亿美元！诺华收购肾脏疾病 miRNA 药物研发公司

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该病特征是在肾脏中主要发育出多个充满液体的囊肿，肝脏和其他器官也有较少程度的受累。过度的肾囊肿细胞增殖是一个核心病理特征，最终导致大约 50% 的 ADPKD 患者在 60 岁时发展为终末期肾病。 仅在美国，就有大约 160,000 名被诊断患有此病的个体，全球患病率估计为 400 万至 700 万 。

图片来源于 Regulus 官网

在常染色体显性多囊肾病 （ADPKD） 中， miR-17 表达的增加会推动囊肿的增殖。通过阻断 miR-17 的活性，可以减少关键增殖信号通路的影响 。

RGLS8429 是一种针对 ADPKD 治疗的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制 miR-17 并优先靶向肾脏。在临床前模型中，RGLS8429 已显示出在肾功能、大小和其他疾病严重程度指标上的明显改善。

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Farabursen - miR-17 反义寡核苷酸抑制剂

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miR-17 在 ADPKD 中的作用

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