干细胞外泌体突破神经性等难治性疾病困境，专家指明临床转化的关键方向

正文

请到「今天看啥」查看全文

本文结合大会嘉宾发言及行业现状，整理出下文。

干细胞来源外泌体，

有望攻克阿尔兹海默病等难治性疾病

天然外泌体因其天然的纳米尺寸、能够携带蛋白和核酸等物质、以及具有靶向作用等特征，被认为是极具潜力的 「 无细胞治疗工具 」。而工程化的外泌体，具有载药和特定的工程化修饰特点，展现出作为 LNP（脂质纳米颗粒）和病毒载体的替代方案的巨大潜力。 鉴于上述优势，外泌体已成为当前疾病治疗的研究热点。

国典医药采用诺贝尔奖级外泌体和诱导多能干细胞 （iPSC） 技术开发外泌体疗法。该公司创始人张建民表示 iPSC 来源外泌体含有 TGF-β、BDNF 等功能性因子，能够抑制细胞凋亡、抑制炎症反应、促进血管生成、抑制纤维化、提高组织修复潜力等， 可用于治疗特应性皮炎、类风湿关节炎、糖尿病、脑卒中、阿尔兹海默病等疾病 。

全球阿尔茨海默病患者预计在 2050 年将达到 1.52 亿，但目前仍缺乏有效的根治方法。血脑屏障 （BBB） 是治疗中枢神经系统 （CNS） 疾病的主要障碍。 而干细胞来源的外泌体可通过鼻腔递送，绕过 BBB 直达大脑，为 CNS 疾病的治疗和神经退行性疾病的预防提供了新途径。

上海交通大学医学院附属瑞金医院王刚课题组通过间充质干细胞来源外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默病的 I/II 期临床试验，证实了该方法的安全性和有效性， 且疗效不低于、甚至优于现有药物。

快速进展型间质性肺病 （RP-ILD）

请到「今天看啥」查看全文