正文
另一款FDA批准的晚期BTC一线治疗方案是
帕博利珠单抗
联合吉西他滨和顺铂。2023年10月，该方案获FDA批准用于治疗局部晚期不可切除或转移性BTC患者
[5]
。该批准系基于Ⅲ期
KEYNOTE-966研究
的结果，该研究同样显示，帕博利珠单抗联合吉西他滨和顺铂较单用吉西他滨和顺铂同样带来生存获益：中位OS为12.7个月 vs 10.9个月
[6]
。
TOPAZ-1和KEYNOTE-966两项研究均显示，肝内胆管癌患者似乎从加用免疫治疗中获益更多，而其他亚型，如胆囊癌患者，则似乎从免疫治疗中获益较少。当然，这些亚组分析结果是假设性的，不应因此而改变治疗实践。
2025 ASCO GI大会上报告的一项回顾性研究显示，纳入分析的BTC患者（n=310）中有25.2%为HER2阳性（IHC 3+ or 2+/ISH+）；接受抗HER2治疗的患者中位OS为18.2个月，显著优于未接受者（8.1个月）
[7]
。
一种在BTC中显示出疗效的HER2靶向药物是抗体药物偶联物（ADC）德曲妥珠单抗。Ⅱ期
DESTINY-PanTumor02研究
评估了德曲妥珠单抗在包括BTC在内的HER2表达实体瘤患者中的疗效。数据显示，BTC患者中，HER2 IHC 3+患者客观缓解率（ORR）高达56.3%，中位OS达12.4个月
[8]
。DESTINY-PanTumor02的结果部分支持了2024年4月FDA对
德曲妥珠单抗
的泛肿瘤加速批准，用于治疗既往接受过系统性治疗且无满意替代治疗方案的不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）实体瘤成年患者
[9]
