全球研发 | 复星医药自研创新药芦沃美替尼最新研究成果于EHA2025期间重磅发布

芦沃美替尼是一种高选择性MEK1/2口服小分子抑制剂，通过阻断MAPK信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。目前芦沃美替尼已通过国家药品监督管理局优先审评审批程序，于5月29日获批用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，是中国首个且目前唯一拥有上述双适应症的药物。此外，芦沃美替尼用于儿童LCH的适应症也已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。本次EHA大会上，芦沃美替尼用于儿童LCH的II期研究成果以壁报形式发布，展示了其良好的疗效及安全性。

该项多中心、开放标签、单臂、II期研究由首都医科大学附属北京儿童医院的张蕊教授牵头，旨在评估芦沃美替尼用于治疗复发/难治性LCH儿童患者的有效性与安全性。该研究纳入25名复发或难治性LCH儿童患者接受芦沃美替尼单药治疗（剂量 5 mg/m ² ，每日一次），每28天为一周期。主要终点为由独立评审委员会（IRC）基于PET response criteria (PRC) 评估的客观缓解率（ORR），次要终点包括由研究者基于PRC评估的ORR、研究者根据2009年《LCH评估与治疗指南》评估的ORR和安全性等。

截至2024年11月13日，共有25例患儿入组，中位随访时间为7.4个月。研究结果显示，IRC根据PRC评估的ORR达84.0%（21/25），其中14例为完全代谢缓解（CMR），7例为部分代谢缓解（PMR）。研究者评估的ORR达80.0%（20/25），其中11例为CMR，9例为PMR（表1&图1）。

表1. 芦沃美替尼疗效数据