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闵行药企全球首发渐冻症新药,临床试验获国家批准

今日闵行  · 公众号  · 上海  · 2025-06-06 07:00

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这是继公司自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型多巴胺能神经前体细胞新药(“XS411注射液”)获中美药监局一次性无发补完全批准,用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病之后,该公司自主开发的第二款中美双报双批开展注册临床试验的通用型iPSC衍生细胞新药。


渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病,渐冻症患者俗称 “渐冻人” 。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡,导致患者出现上、下运动神经元合并受损,最终可导致瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。


临床数据显示,渐冻症患者的平均存活期 约39个月 ,目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案,迫切需要开发新的治疗方案。








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