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迭代升级,行业新标杆!中盛溯源「现货型」帕金森病 iPSC 疗法 IND 获批!

医麦客  · 公众号  ·  · 2025-04-28 07:20

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平均时间比基线 改善 89.5% ,多名患者关期消失;关期 MDS-UPDRS III 评分 (帕金森病运动评分量表) 最高 改善 52.9% ;Hoehn-Yahr 霍亚分期 (帕金森病的疾病主要分级,按运动症状严重程度从 0 级~5 级) 半年内最高 下降 2 级,实现了疾病逆转。


患者们的亲身感受则更加直观地展现了「NCR201」治疗改善效果,以下是几位患者分享的治疗后切身感受:


“以前晚上想要翻身都很困难,总是需要家里人帮忙,翻身的时候腰和屁股疼痛难忍。白天则是走路缓慢,生活中的一些小事都要靠家里人。现在晚上翻身都可以自己解决,翻身的时候也不怎么疼痛。腿部有力气,走路正常多了,早晨起来比以前更稳了,手也比以前灵活了,还可以做到单手扣扣子、解扣子。”

“以前晚上睡眠总是不足,每夜只能睡着4小时左右,还时常做噩梦、大喊大叫,随后就是惊醒难以再次入睡,现在晚上睡眠的时间长了,每天能睡到6-8小时,噩梦、喊叫消失了,中间醒的次数也比较少。打扑克洗牌都顺溜了,和家人的关系更加亲密了。”

“术后药物持续的时间更长了,术后关期消失了。以前还有流口水的情况,说话总是说不完整,很多做过的事情也记不住。做完手术以后,流口水的次数减少了,说话也比以前流利,家里人都说可以听明白意思了,记忆力也有好转,甚至可以背诵唐诗。”


帕金森病患者术后 2 个月的关期运动改善对比


帕金森病患者为感谢医院精心治疗,赠送锦旗

(左一:韩超医生 左二:施炯院长 右三:钱若兵主任 右二:齐印宝主任 右一:陈奥博医生)


中国科学技术大学附属第一医院神经内科的施炯院长 作为该研究的主要研究者 (P I 指出:「PD 的传统治疗以补充多巴胺为核心,传统药物治疗的局限性在于无法阻断疾病进展。随着病程延长,患者不仅会出现疗效减退,还可能面临各种并发症等副作用。而「NCR201」疗法的创新性在于,通过移植由 iPSC 定向分化的多巴胺能神经前体细胞 (iDAP) ,直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元,从病理机制上改善运动功能。目前所有受试者皆有很好的功能改善,同时 PET 影像数据表明,移植区域的多巴胺能神经元功能性摄取显著增加,提示移植后的细胞在患者脑内定植并继续成熟分化为多巴胺能神经元,发挥神经调控功能。目前该疗法已成功获得国家药监局临床试验默示许可,为 PD 的疾病修饰治疗提供了一种全新策略。


中科大附一院神经外科的钱若兵主任 作为该研究的手术负责人 (主刀医生) 补充道:“通过机器人辅助立体定向微创手术,我们能够精准地将 iDAP 这一多巴胺能神经前体细胞移植到颅内预定的部位。从现有已完成的临床患者数据来看,iDAP 移植手术的安全性和可行性得到初步验证。术后患者的运动功能和非运动功能都得到了显著改善,生活质量大幅提高,且未出现严重的不良反应。这表明,iDAP 移植是一种切实可行且极具潜力的 PD 治疗新方法。


中科大附一院神经内科的陈育华主任 作为该研究的受试者筛选与管理负责人表示:“PD 的病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元退行性变导致多巴胺进行性减少。补充丢失的多巴胺是目前治疗的核心目标。迄今为止,尚无能够延缓 PD 进展的治疗药物,并且由于口服药物的脉冲式刺激以及长期药物应用后多巴胺能系统、神经递质系统失衡等原因出现药物副作用及病情进展,严重影响 PD 患者的生活质量。 「NCR201」







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