医药周报：MicroRNA斩获2024年诺贝尔奖，小核酸药物大有可为【东吴医药朱国广团队】

国广有话说 · 公众号 · 药品 · 2024-10-13 22:45

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）医药商业：九州通、国药股份、柳药集团等； 10 ） IVD 领域：亚辉龙、新产业、安图生物等； 11 ）医疗耗材领域：惠泰医疗、大博医疗、三友医疗等； 12 ）仿创药领域：人福医药、恩华药业、仙琚制药、苑东生物、信立泰等； 13 ）科研服务领域：药康生物、奥浦迈、百普赛斯等； 14 ）血制品领域：上海莱士、天坛生物、博雅生物等。

风险提示 ：药品或耗材降价超预期；医保政策风险等；产品销售及研发进度不及预期。

1. MicroRNA 斩获 2024 年诺贝尔奖，小核酸药物大有可为

本周、年初至今医药指数涨幅分别为 -6% 、 -12.75% ，相对沪深 300 的超额收益分别为 -2.75% 、 -26.05% ；本周化药（ -5.16% ）、生物制品（ -5.70% ）及医疗器械（ -6.21% ）等股价跌幅相对较小，中药（ -6.60% ）、医药商业（ -6.76% ）及医疗服务（ -6.84% ）等股价跌幅较大；本周涨幅居前赛托生物（ +25.03% ）、益诺思（ +13.53% ）、新里程（ +13.48% ），跌幅居前兴齐眼药（ -18.49% ）、亚辉龙（ -16.85% ）、微电生理（ -15.80% ）。涨跌表现特点：随着市场波动本周医药板块大小市值个股普跌。

MicroRNA 发现者斩获 2024 年诺贝尔生理学或医学奖，小核酸药物大有可为： 10 月 7 日备受瞩目的 2024 年诺贝尔生理学或医学奖揭晓， Victor Ambros 博士和 Gary Ruvkun 博士因发现 microRNA 及其在转录后基因调控中的作用共同获得这一奖项。目前，全球有多款小核酸药物获批上市，随着首款长效降脂 siRNA 药物—诺华的 Inclisiran 于 2020 年成功上市，小核酸药物开始在慢病领域展示出具有巨大的前景。国内小核酸药物研发方兴未艾，多家药企积极布局，目前国产研发领先的主要是圣诺医药、悦康药业、舶望制药、瑞博生物、恒瑞医药等，相关产品均推进到 II 期临床阶段，此外正大天晴、石药集团、君实生物等也积极布局小核酸药物，国内研发进度领先。

【投资策略】具体配置思路：

创新药领域：恒瑞医药、百济神州、海思科、信达生物、和黄医药、亚盛医药、迪哲医药、迈威生物、泽璟制药 -U 等；

医疗服务领域：爱尔眼科、普瑞眼科、固生堂等；

消费医疗领域：欧普康视、爱博医疗等；

临床及仿制药 CRO ：诺思格、泰格医药等；

GLP1 产业链领域：圣诺生物、诺泰生物、博瑞医药等；

CGM 领域：鱼跃医疗、三诺生物等；

中药领域：佐力药业、方盛制药、达仁堂、康缘药业等；

原料药领域：奥锐特、千红制药、华海药业、普洛药业等；

医药商业：九州通、国药股份、柳药集团等；

IVD 领域：亚辉龙、新产业、安图生物等；

医疗耗材领域：惠泰医疗、大博医疗、三友医疗等；

仿创药领域：人福医药、恩华药业、仙琚制药、苑东生物、信立泰等；

科研服务领域：药康生物、奥浦迈、百普赛斯等。

血制品领域：上海莱士、天坛生物、博雅生物等。

2. MicroRNA 发现者斩获 2024 年诺贝尔生理学或医学奖，小核酸药物大有可为

10 月 7 日备受瞩目的 2024 年诺贝尔生理学或医学奖揭晓， Victor Ambros 博士和 Gary Ruvkun 博士因发现 microRNA 及其在转录后基因调控中的作用共同获得这一奖项。目前，全球有多款小核酸药物获批上市，随着首款长效降脂 siRNA 药物—诺华的 Inclisiran 于 2020 年成功上市，小核酸药物开始在慢病领域展示出具有巨大的前景。

2.1. 小核酸药物全球研发进展

小核酸药物按照药物类型主要分为小干扰 RNA （ siRNA ）和反义寡核苷酸（ ASO ）两类。 siRNA 通过沉默复合物 RISC ，降解目标 mRNA ，从而导致 mRNA 下游蛋白无法产生，达到治疗疾病的目的。 ASO 药物作用机制比较多样化，除了招募 RNase H 切割目标 mRNA 外，还可以通过调控 pre-mRNA 的可变剪接、抑制翻译、调控 miRNA 等途径发挥功能。

截至 2024 年 10 月 13 日，全球已经有 17 款小核酸药物获批上市（包括 siRNA 和 ASO 药物），另有 5 款处于上市审批阶段， 24 款处于 III 期临床阶段，研发热度相对较高。

从研发靶点来看，由于目前 siRNA 主要通过 GalNac 系统递送到肝脏，与 GalNac 特异结合的去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 是最主要的靶点，其次与肌营养不良遗传病相关的 dystrophin 靶点以及与慢性乙肝相关的 HBV 靶点研发较多，此外我们关注到与高血脂相关的 PCSK9 以及与高血压相关的 AGT 等靶点研发热度同样很高，小核酸药物临床应用正在从罕见病逐步向慢性病领域拓展。

从疾病领域看，小核酸药物获批上市数量最多的领域是神经系统疾病和骨骼肌肉疾病，主要是针对各种遗传病的。针对肿瘤虽然研发数量最多，但目前还没有产品获批，由于肿瘤治疗的难度和复杂性更高，小核酸药物在肿瘤领域有待取得突破。此外，针对心血管疾病、代谢疾病等慢性病小核酸药物研发热度较高，这些适应症发病人群很大，小核酸药物未来市场潜力不容小觑。