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原创 | RCT害死药：SRP9001失败

美中药源 · 公众号 · 药品 · 2021-01-09 10:57

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昨天美国生物技术公司Sarepta公布其DMD基因疗法SRP9001在一个叫做Study 102对照临床的第一部分结果。这个试验招募41位4-7岁DMD儿童，比较SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) 与安慰剂对12周营养肌蛋白表达和48周对一个叫做NSAA功能性指标的影响。虽然12周营养肌蛋白表达高达正常值的28%，但48周功能改善未能达到统计显著区分（NSAA分值1.7对0.9）。事先预定的亚组分析显示年龄较小的4-5岁组区分达到统计显著（4.3对1.7），但6-7组安慰剂似乎略好说明疗效即使有也非常轻微。受此消息影响SRPT今天被腰斩、65亿美元市值蒸发。

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