癌症为王：生物制药研发聚焦的十大疾病领域

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这份报告强调了行业致力于R&D和重大新药的开发。

报告还提出了其它几点以强调这些工作的特性。

（1）处于临床研究的项目中四分之三的项目争取first-in-class地位，突显行业对可以为患者带来改变的新药的重视。Me-too药物完全脱离时尚，不太可能受到支付者的青睐。

（2）在所有临床开发项目中，822个项目面向的是患者人数为20万人以下的孤儿药市场。孤儿药项目表现良好，能够获得高价格并受益于联邦法律下的激励。

（3）共有731个细胞疗法和基因疗法项目处于临床试验阶段，生物制药界正在关注诺华公司和风筝制药公司的CAR-T药物可能获得的开创性批准，以及美国有可能批准的第一个基因疗法。本周来自Spark Therapeutics的新疗法成为第一个被FDA接受的基因疗法申请，而且还获得了优先审评的资格。

基于研究项目的前十大治疗领域（2016年8月）

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