2021年上半年29项获批新药盘点

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Abecma（百时美施贵宝）

就在百时美施贵宝(BristolMyersSquibb)的CAR-T治疗淋巴瘤药物Breyanzi获得批准一个月后，该公司另一种备受期待的细胞疗法终于获批。3月下旬，BMS获得了FDA批准的第一种治疗多发性骨髓瘤的CAR-T药物Abecma。FDA的决定是基于一项名为KarMMa的II期试验的数据，该试验显示，该药物在近四分之三的重度预处理和高度难治性多发性骨髓瘤患者中取得了疗效。

虽然Abecma在多发性骨髓瘤CAR-T领域具有先发优势，但它作为该领域内唯一选择的时间有限。强生公司(Johnson& Johnson)和联想生物技术公司(LegendBiotech)的cilta-cel获得了FDA的优先审查，一些分析师认为，与BMS相比，该药的临床表现更佳。

与BMS的另一种细胞疗法Breyanzi一样，Abecma也是BMS扩张生产的重点。在这两种细胞疗法于2021年上半年获得批准后，BMS公布了在马萨诸塞州和荷兰扩大生产的计划，以支持其细胞疗法生产。

Aduhelm（百健）

这是FDA多年来最具争议的批准之一，尽管FDA自己的咨询委员会成员强烈反对，百健还是力保Aduhelm拿到批准。Aduhelm，也被称为aducanumab，成为近20年来第一个被批准的阿尔茨海默病药物，也是第一个用于治疗阿尔茨海默病过程而不仅仅是症状的药物。

经过数周的激烈反对后，百健公司和美国FDA不得不对这种疗法的诸多质疑做出回应。

其中最主要的是制药商决定将Aduhelm的标价定为每年5.6万美元，而其临床效果尚不明朗。据估计，按这个价格计算，医疗保险仅用于百健的治疗费用就可能超过所有B部分药物的总支出。这在一定程度上要归功于FDA的一个备受争议决定，即允许所有阿尔茨海默氏症患者使用该药物，而不仅仅局限于那些早发性疾病患者。

值得一提的是，该公司并不是凭借“减缓认知衰退方面的临床疗效”这种硬性指标获得FDA的批准，而是使用淀粉样蛋白斑块的去除作为替代终点。FDA给了该公司9年的时间来进行后续试验，以确认该药是否真的能够造福患者。

与此同时，美国国会的不安情绪持续沸腾，迫使两名民主党高级议员展开调查，以解决“对Aduhelm价格过高的严重担忧”，以及“尽管对该药的临床效果存在疑问，但最终批准该药的过程如何”等问题。

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