胆固醇降幅超 80%！CRISPR 体内基因编辑疗法 1 期临床数据积极

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结果显示，单次给药后，CTX310 实现了剂量依赖性降低 ANGPTL3、TG 和 LDL-C 水平。在最高剂量组 （剂量水平 3 和 4） ，患者的 ANGPTL3 平均表达水平较基线下降最多达 75%。

其中，部分患者治疗效果突出。一位接受最高剂量 （剂量水平 4） 的 sHTG 患者，其 TG 水平在第 30 天时下降 82% （基线 TG 为 1073 mg/dL） ，另一位接受次高剂量 （剂量水平 3） 的 HeFH 患者，其 LDL-C 水平在第 90 天下降 81% （基线 LDL-C 为 256 mg/dL） 。

安全性方面，CTX310 在各剂量组均展现出良好的耐受性，未观察到与治疗相关的严重不良事件 （SAE） ，且无 3 级及以上不良事件发生。肝功能相关指标 （如转氨酶水平） 及血小板计数均未出现临床意义上的异常变化或剂量依赖性趋势。

对此， CRISPR 的首席执行官 Samarth Kulkarni 表示：「CTX310 的初步数据不仅验证了 CRISPR 体内基因编辑技术在心血管领域的潜力，更为高危血脂异常患者提供了潜在的『一针治愈』解决方案。我们期待在 2025 年下半年的医学会议上分享更多详细数据，并加速推进后续临床试验。」

目前，针对 ANGPTL3 靶点的竞争者包括礼来的 siRNA 候选药物 solbinsiran （II 期试验显示 TG 降低 52%，但 LDL-C 降幅仅 12%-17%） 及 Verve Therapeutics 的基因编辑疗法 （近期研究显示 LDL-C 降低 53%） 。

因此，CTX310 在 LDL-C 降幅上的卓越表现 （最高达 81%） 或使其成为同类最佳 （Bes t-i n-class） 候选药物。

责任编辑丨Yong

校对丨劫波莲

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