两篇Nature论文同时揭示攻克血液病新方法 | 前沿

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Rafii等人的论文，图片截自 Nature

在同期发表的另一篇论文中，康奈尔大学医学院Shahin Rafii实验室，使用成年小鼠内皮细胞作为初始材料，用了4个转录因子Fosb, Gfi1, Runx1和Spi1，外加一个血管分泌因子，诱导内皮细胞去分化，变成造血干细胞样细胞。然后利用干细胞环境信号使造血干细胞成熟。此种方法所得的干细胞具有造血干细胞的几乎所有特征：移植入受体体内，可以分化成多种类型的血细胞。

笔者认为，两个团队的工作令人鼓舞，但这两篇文章采用的诱导技术仍需要进一步改进：提高干细胞的诱导效率、更安全的转录因子载体或工具（ 如CRISPR-Cas9 ）、解决移植后的成瘤性问题、以及造血干细胞样细胞的促分化。从而把造血干细胞样细胞变成真正的造血干细胞。对于造血干细胞样细胞的表观遗传情况，也值得进一步研究。

两个实验室的研究工作，不仅是血液学领域的重大突破，也是干细胞研究的一大进展。毋容置疑，从实验室的基础研究到临床应用有一定的距离，通过一个个这样的研究进展，距离正在一点点缩小。

在未来，上述研究有望实现个性化的白血病疗法，源于病人自身的造血干细胞就可治疗白血病；这或将解决当今骨髓库骨髓紧张、配型困难等问题。这两项进展对于细胞疗法、药物筛选和白血病治疗等可能产生很大的推动。

参考文献

Ryohichi Sugimura et al. Haematopoieticstem and progenitor cells from human pluripotent stem cells. Nature. 2017.

Raphael Lis. Conversion of adultendothelium to immunocompetent haematopoietic stem cells. Nature. 2017.

制版编辑：叶水送 丨

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