正文
。
在安全性方面，度普利尤单抗的总体不良事件
(AE)
发生率与安慰剂相当，度普利尤单抗组没有出现导致死亡的不良事件。
2、勃林格殷格翰：小分子 HER2 抑制剂在美国申报上市
当地时间 2 月 19 日，勃林格殷格翰宣布，美国 FDA 已经受理其 HER2 小分子抑制剂宗格替尼
（zongertinib，BI 1810631）
新药上市申请
（NDA）
，并授予其优先审评资格，用于既往接受过全身性治疗的 HER2 突变不可切除或转移性 NSCLC 成人患者。PDUFA 日期在 2025 年 Q3。
本次上市申请是基于 Ib 期 Beamion LUNG-1 研究
(NCT04886804)
的积极结果。队列 1（N=75）显示，在 HER2 突变患者中，其 ORR 为 71%，6 个月 PFS 率和 DoR 率分别为 69% 和 73%。
宗格替尼是勃林格殷格翰开发的一款不针对 EGFR 野生型的选择性 HER2 抑制剂。
宗格替尼可选择性地共价结合 HER2 外显子 20 突变的受体酪氨酸激酶结构域。这种选择性使得 BI1810631 仅阻断 HER2 异常的下游信号传导，而不会影响野生型 EGFR
（即正常 EGFR）
信号通路，从而可
避免
其他泛-HER 抑制剂 TKI 常见的野生型 EGFR 相关的
剂量限制性毒性
。
据 Insight 数据库显示，该药的全球首个监管申请在中国递交，今年 1 月 15 日，宗格替尼的上市申请刚刚获得 CDE 受理。值得一提的是，中国生物制药已经于 2024 年 4 月与勃林格殷格翰达成了战略合作。
1、BMS：Checkmate-816 达到最终 OS 积极结果
2 月 19 日，BMS 公布了 3 期 CheckMate-816 研究的 OS 最终分析结果。
这项研究评估了纳武利尤单抗
（Opdivo）
联用铂类双药化疗作为可切除
（肿瘤 ≥ 4cm 或淋巴结阳性）
NSCLC 成人患者新辅助治疗的疗效和安全性。结果显示，相较于单独新辅助化疗，联合疗法在关键次要终点 OS 上实现具有统计学显著性和临床意义的改善。
Checkmate-816 是一项多中心、随机、开放标签全球 III 期临床研究，入组标准为 IB-IIIA 期的可手术早期非小细胞肺癌患者。据 Insight 数据库显示，该研究自 2021 至今已经公布了十余条临床试验结果。在 2021 年度，BMS 即宣布 CheckMate-816 达到 EFS 和 pCR 双主要终点阳性结果，掀开了免疫检查点抑制剂在肺癌新辅助治疗上的新篇章。
2、锐正基因：PCSK9 靶向体内基因编辑新药降脂结果积极
2 月 18 日，锐正基因公布了体内基因编辑产品 ART002 注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症
（FH）
的多中心、开放、单臂、探索性临床研究
（IIT）
的数据。
结果显示，
只需一次用药，ART002 即可达到药效饱和，并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇
（LDL-C）
。这是继美国 Verve Therapeutics 同类产品前期临床试验失败后，
全球首个在人体内达到此目标的
PCSK9 靶向
体内基因编辑产品
。
ART002 是一款
以 LNP 为载体的体内基因编辑新药
，可以通过单次用药，精准编辑 LDL-C 调控基因 PCSK9，以此来达到持久降低 LDL-C 水平、降低心血管疾病发病风险的目标。
目前临床上已有的降脂疗法（如他汀类药物和 PCSK9 抗体）必须每天服用或每隔几周进行长期注射，每半年注射一次的 siRNA 药物（如英克司兰）虽然一定程度上提高了给药的便捷性，但降脂幅度一般。ART002 体内基因疗法能够
增加患者的依从性
，具备
一次性治疗即可实现长效
的潜力。
2024 年中旬，锐正基因启动了 ART002 IIT人体临床研究，已经入组的受试者中，2/3 受试者 LDL-C 基线水平超过 6.2 mM
（240 mg/dL）
，远高于 siRNA 药物英克司兰
（Inclisiran）
临床受试者的基线水平
（3.3-3.7 mM）
和 PCSK9 抗体的临床受试者的基线水平
（大多为 3-5 mM）
。
结果显示，ART002 在人体内显示出
良好的安全性
，所有剂量组均无 DLT 事件及严重不良事件发生。
疗效方面，受试者在用药后的第 2-4 周血浆 PCSK9 蛋白敲降均达到峰值，中、高剂量组的受试者血浆
PCSK9 蛋白敲降平均值接近 90%，最高可达 93%
，远高于英克司兰所能达到的水平
（ORION-10 研究结果显示为 69.8%）
。
用药 12-24 周后，绝大部分患者的 LDL-C 水平降幅达到 50% 以上，最高降幅接近 70%，达到全球同类产品最佳疗效。
Insight 数据库显示，目前国内有 3 款靶向 PCSK9 的基因编辑疗法在研，其中仅尧唐/信立泰的 YOLT-101 推进到了 I 期临床。
据 Insight 数据库显示，本周（2 月 16 日 - 22 日）共发生 13 起交易事件。
1、石药集团：12.4 亿美元！ROR1 ADC 实现海外授权
2 月 19 日，石药集团宣布以
12.4 亿美元
的总金额将 SYS6005
（ROR1 ADC）
在美国、欧盟等地区的开发及商业化权益独家授权给 Radiance Biopharma。消息一出，瞬间引发了业界广泛关注与热烈讨论。
SYS6005 采用石药集团专有的酶催化定点偶联技术开发而成，毒素为 MMAE，具有均匀的 DAR 分布、高稳定性的连接子，以及较低的药物抗体比率，疗效和安全性都有保障。该药是进展最快的国产 ROR1 ADC ，在全球范围内进度也排在前列，仅次于 Zilovertamab Vedotin（III 期，默沙东）、CS5001（I 期，LegoChem/基石药业）。
ROR1 是近期备受热捧的抗癌靶点。据统计，截至现在，全球有
19 款 ROR1 ADC
（包括两款双抗 ADC）
在研，进入临床阶段的仅有 6 款，包括 SYS6005 。而
根据 Insight 数据库，如今全球
围绕 ROR1 ADC
达成的
BD 交易就已经有
8 起
之多了。
2 月 18 日，贝海生物宣布已与 Zydus Lifesciences 达成重大战略合作，授予其新药 BEIZRAY
（
多西他赛-BH009
）
在
美国市场的独家商业化权益
。
新闻稿指出，BEIZRAY 是近年来
国内首个成功实现授权出海美国的改良型新药
。
根据协议条款，贝海生物将负责 BEIZRAY 的生产和供应，Zydus 美国子公司 Zydus Pharmaceuticals 将负责该产品在美国的商业化。作为回报，贝海生物将获得包括
1500 万美元
（在协议签署后支付）
和
1000 万美元
（在首次产品交付后支付）
