国内首批、浙江首针！托夫生注射液落地杭州市第一人民医院，开启渐冻症治疗新篇章

主要观点总结

托夫生注射液上市后在我国首批使用，该药物是治疗携带超氧化物歧化酶1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物。这一药物的使用标志着我国渐冻症诊疗进入新的时代。文章介绍了托夫生注射液的相关信息，包括其用途、使用方法、不良反应等。

关键观点总结

关键观点1: 托夫生注射液的上市与使用

托夫生注射液于2024年10月8日获得国家药品监督管理局的批准上市，并于2025年6月10日在浙江杭州市第一人民医院运动神经元病诊疗中心落地使用。该药物是全球首个获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物。

关键观点2: 托夫生注射液的意义

托夫生注射液的使用标志着我国渐冻症诊疗正式迈入“对因治疗”的新时代。虽然目前仅惠及约2%的ALS患者，但它为国内SOD1-ALS患者打开了一扇新的生命之窗，并且为其他基因突变型ALS的靶向研发铺平了道路。

关键观点3: 托夫生注射液的特性和机制

托夫生注射液是一种反义寡核苷酸药物，通过抑制SOD1蛋白合成来减少毒性蛋白蓄积，从源头减轻运动神经元的损伤。它是“对因治疗”药物，不同于以往治疗药物的“对症治疗”。

关键观点4: 托夫生注射液的适用人群和不良反应

托夫生注射液仅适用于经基因检测确诊为SOD1突变的ALS患者。常见的不良反应包括疼痛、疲劳、关节痛等，严重的不良反应有脊髓炎/神经根炎、颅内压升高、无菌性脑膜炎和过敏反应等。

关键观点5: 托夫生注射液的给药方式和注意事项

托夫生注射液通过鞘内注射方式给药，每次给药100毫克。使用前需进行基因检测，明确ALS是否由SOD1基因突变所致。注射后需观察2小时，监测可能的不良反应。长期治疗需关注反复穿刺的并发症。

正文

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问

ALS的病因是什么

答

ALS的发病原因尚不明确，5%~10%的患者有家族史，目前已有多个基因被证实与ALS的发病相关。其中，SOD1是首个被发现的ALS致病基因，也是中国ALS人群中最常见的致病基因。SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。

问

托夫生注射液是什么

答

托夫生注射液是一种反义寡核苷酸药物（ASO），其核心机制在于通过抑制 SOD1 蛋白合成，减少毒性蛋白蓄积，从源头减轻运动神经元的损伤，延缓疾病进展。不同于以往治疗药物的“对症治疗”，托夫生注射液是“对因治疗”药物。据三期临床研究VALOR结果证实，其具有延缓疾病进展的趋势，且安全性较好。

问

哪些患者适合使用托夫生注射液

答

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