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降脂/降压/抗血栓...,超20款小核酸药物有望开启心血管疾病新纪元!

医麦客  · 公众号  ·  · 2025-05-08 09:00

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,而且还能显著降低主要不良心血管事件 (MACE) 的发生率达 25%。这种长效、高效的降脂效果,给心血管疾病患者带来了新的曙光。


瑞博生物在小核酸药物研发领域历经多年深耕,构建起了丰富且极具潜力的研发管线,尤其在心血管与代谢疾病领域有着广泛的布局。




抗血栓新星:RBD4059



RBD4059 是瑞博生物的核心产品管线之一,也是 全球首款且临床开发进展最快的靶向 FXI 的抗血栓 siRNA 候选药物 。凝血因子 XI (FXI) 是内源凝血途径的关键分子,抑制 FXI 可以阻断内在凝血途径,为临床提供一种新的低出血风险的抗血栓方法。


RBD4059 通过特异性地靶向 FXI 的信使核糖核酸 (mRNA) ,抑制其蛋白表达和活性,从而有效地阻断内源性凝血途径的激活,达到抗凝血、抗血栓的效果。与传统抗凝剂相比,RBD4059 最大的优势在于,在不显著增加出血风险的前提下,降低血栓形成的风险。这一特性解决了传统抗凝治疗的一大难题,有望为血栓性疾病患者提供了更安全、有效的治疗选择。


而且,RBD4059 预计在临床上具有长期持久的疗效,通过低频率的给药就能产生持久作用,这将大大提高患者的依从性,减轻患者的治疗负担。目前,RBD4059 已获批欧盟 II 期临床试验,其临床研究结果备受期待。




脂质代谢调节者:RBD5044



高甘油三酯血症是血脂异常疾病的一种,可引起内皮功能障碍,加速动脉粥样硬化的发生和发展,增加急性胰腺炎的风险。瑞博生物的 RBD5044 是 全球第二个进入临床开发的靶向 APOC3 的 siRNA。


APOC3 在脂质代谢中起着关键作用,通过 RNAi 机制靶向 APOC3,被认为可以长期有效地降低患者血浆甘油三酯以及含 ApoB 的脂蛋白,从而降低心血管疾病的风险。


RBD5044 的非临床安全性和有效性研究数据显示,其具有潜在 Best-in-Class 的有效性和较长药效持续时间,这意味着 RBD5044 有望成为治疗高甘油三酯血症的有力武器。目前,RBD5044 处于 I 期临床试验阶段,随着研究的推进,有望给广大患者带来福音。


除了 RBD4059 和 RBD5044,瑞博生物还有多款在研产品聚焦心血管与代谢疾病领域。例如,靶向血管紧张素原 (AGT) 的 GalNAc - siRNA 分子 R0797070,临床前药效数据显示,其能高效抑制肝脏 AGT 表达,持续降低血压,显著改善左心室肥厚,且改善心室肥厚疗效数据与卡托普利相比,提示不完全依赖血压的机制。该候选产品即将启动 IND - enabling 研究,并将在今后的临床试验中探索高血压以外的新适应症。







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