【药渡药闻报告-创新药篇】-2025年第19期/总第192期

药渡 · 公众号 · 药品 · 2025-05-24 07:30

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全球获监管机构特殊资格认定药物

全球新药研发进展

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.05.10-05.16）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计45条，涉及肿瘤、神经疾病、感染以及消化系统疾病等共计13个领域。

其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为12条，其中化学药3条，生物药8条，疫苗1条。

5月14日，Pasithea Therapeutics宣布启动一项I/Ib期开放标签研究，以评估PAS-004在有症状且不能手术的1型神经纤维瘤病（NF1）成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）特性。该研究还将评估初步的抗肿瘤活性，并帮助确定后续II期试验的推荐剂量。

5月15日，Cytokinetics公布了MAPLE-HCM临床III期试验的积极顶线结果。分析显示，其在研小分子抑制剂Aficamten单药用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者时，疗效优于现有标准疗法。分析显示，MAPLE-HCM达到了主要终点，与活性对照药物相比，Aficamten在基线至第24周的峰值摄氧量改善方面显示出统计学显著性优势。在MAPLE-HCM试验中，Aficamten的安全性和耐受性特征亦优于对照组。