正文
图片来源：123RF
正是这些未满足的需求，推动着科学家们不断探索更优的治疗方案，比如
近年来诞生的基因治疗，可大幅减少治疗次数，甚至有望实现“一次给药、长期有效”并达到长期预防出血的效果。
就在上个月，一款新型基因疗法为中国血友病
B
患者带来了好消息——
波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）正式获中国国家药品监督管理局（
NMPA
）批准上市，用于治疗中重度血友病
B
（先天性凝血因子
IX
缺乏症）成年患者
。这款创新疗法采用工程化改造的嗜肝性（靶向肝脏的）重组腺相关病毒载体，可将优化的人凝血因子
Ⅸ
基因递送到患者肝脏细胞内，让细胞持续表达具有活性的人凝血因子Ⅸ。
简单来说，健康人的肝脏细胞就像一个个“生产车间”，可以自己生产凝血因子等物质，但都需要基因作为“图纸”，而血友病
B
患者体内缺乏凝血因子Ⅸ基因这张“图纸”。传统疗法是“自己生产不了就长期依赖外部援助”，而这款基因疗法则可以精准地向患者的肝脏“车间”送去“图纸”，
通过一次静脉输注，就让患者自身获得了持续生产凝血因子的能力。
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支持这款新药上市的
3
期临床试验结果显示：只静脉输注了一次波哌达可基注射液
1
年（
52
周）后，参与者年化出血率均值为
0.6
，
平均
