本市上半年已获批6款1类创新药，半数为罕见病用药

科Way · 公众号 · 科技媒体 · 2025-05-30 15:09

主要观点总结

上海复星医药产业发展有限公司申报的1类创新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）获批上市，用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者以及特定神经纤维瘤病患者。这是本市今年第6款获批上市的国产1类创新药。此前，上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液和北海康成（上海）生物科技有限公司的注射用维拉苷酶β也先后获批用于罕见病治疗。今年以来，本市共有多款国产创新药和创新医疗器械获批上市。

关键观点总结

关键观点1: 芦沃美替尼片的获批上市为患者提供了新的治疗选择。

该药适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症等罕见病的治疗。

关键观点2: 波哌达可基注射液是首款亚洲研发生产的血友病B基因治疗药物。

该药物为血友病B成年患者提供了新的治疗选择。

关键观点3: 注射用维拉苷酶β的获批用于戈谢病患者的长期酶替代治疗。

这是首个生物制品分段生产的国产一类创新药。

关键观点4: 今年以来，上海共有多款国产创新药和创新医疗器械获批上市。

市药监部门将继续支持企业创新研发，加强产品上市后监管，保护患者用药安全。

正文

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该药适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。这款罕见病治疗药物的上市为患者提供了新的治疗选择。此前，本市企业自主研发的两款罕见病创新药先后获批上市，分别是：上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），北海康成（上海）生物科技有限公司的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）。