MASH市场，愈演愈烈

贝壳社 · 公众号 · 医学 · 2025-02-12 17:10

正文

请到「今天看啥」查看全文

资料来源：Akero Therapeutics公司官网

Rezdiffra上市首年或实现营收$1.8亿

近年来，MASH赛道惊喜不断。

2024年，MASH实现了0到1的突破。

过去，MASH的治疗手段非常有限，减重是MASH患者肝组织学改善的最强相关因素，包括健康饮食、拒绝酒精以及加强体育锻炼，已成为MASH的一线治疗策略。

直至2024年，全球首款治疗药物Madrigal公司的Rezdiffra（Resmetirom）获FDA加速批准，正式开启这个百亿美元的蓝海市场。

Rezdiffra（Resmetirom）是一款口服小分子肝脏靶向甲状腺激素受体β激动剂。甲状腺激素参与调节肝脏甘油三酯及胆固醇的代谢过程，以起到降低血清胆固醇和肝内脂质的作用。甲状腺激素作为其两种受体（THRα和THRβ）的配体发挥作用。THRα在心脏和骨骼组织中高度表达，THRβ则是肝脏中表达最多的THR，可促进胆固醇代谢并减少脂肪生成，从而改善MASH患者的脂质异常。过高的甲状腺激素不但可与肝脏中的THRβ特异性结合，还可与THRα结合，避免引起心脏和骨骼的不良反应。因此，特异性THRβ激动剂既能够调节脂质代谢，又能够一定程度上避免甲状腺激素对心脏和骨骼的副作用。

Rezdiffra的批准是基于MAESTRO-NASH临床试验结果。数据显示，在第52周时，分别有25.9%与29.9%的80mg、100mg治疗组实现MASH缓解且肝纤维化未恶化，而安慰剂组这一比例为9.7%（P<0.001）。此外，80mg与100mg治疗组患者分别有24.2%与25.9%实现了纤维化至少一个阶段的改善且MASH未恶化，安慰剂组中的这一比例为14.2%（P<0.001）。

图2. MAESTRO-NASH临床试验结果

资料来源：Madrigal公司官网

根据Madrigal公司在2025年1月的JP摩根年度会议上的演讲资料显示，Rezdiffra在2024年全年的销售额区间为1.77-1.8亿美元，截止2024年末，接受Rezdiffra治疗的患者已超过11800人。

百亿美元市场，谁将获益？

目前，MASH相关在研新药涉及多种新机制、新靶点。例如，甲状腺激素受体激动剂、PPAR激动剂（过氧化物酶体增殖物激活受体）、GLP1激动剂、ACC抑制剂（乙酰辅酶A羧化酶）、FXR激动剂（法尼醇X受体）、FGF19和FGF21等靶点。其中，甲状腺激素受体激动剂的成药性已被验证，多家药企纷纷布，在THR-β靶点上发力，Resmetirom的挑战者众多。