专栏名称: 医麦客

医麦客是一个聚焦转化医学、精准医疗和生物制药的专业媒体平台，持续关注体外诊断、抗体药物、细胞治疗、基因治疗等细分领域。为新生物医药医疗领域的企业发声，推动企业和行业的快速发展。

渐冻症治疗曙光：BrainStorm干细胞疗法将迈向3b期临床试验

医麦客 · 公众号 · · 2025-04-15 07:30

正文

请到「今天看啥」查看全文

^®

NurOwn ^® 技术平台（自体 MSC-NTF 细胞）代表了一种有前景的在研治疗方法，旨在靶向神经退行性疾病中重要的疾病通路。MSC-NTF 细胞由体外扩增和分化的自体骨髓间充质干细胞（MSC ）制成。MSC 在专利条件下培养，诱导其分泌高水平神经营养因子（NTF ），从而转化为 MSC-NTF 细胞。自体 MSC-NTF 细胞旨在有效地将多种 NTF 和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，从而产生预期的生物学效应，并最终减缓或稳定病情进展。

关于 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.

Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 是一家领先的创新型自体成体干细胞疗法开发商，致力于开发治疗衰弱性神经退行性疾病的疗法。公司通过独家全球许可协议，拥有用于生产自体 MSC-NTF 细胞的 NurOwn ^® 技术平台的临床开发和商业化权利。自体 MSC-NTF 细胞已获得美国食品药品监督管理局（FDA ）和欧洲药品管理局（EMA ）授予的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS ）的孤儿药资格。Brainstorm 已完成 ALS 的 3 期关键性临床试验（NCT03280056 ）；该试验研究了重复注射自体 MSC-NTF 细胞的安全性和有效性，并获得了加州再生医学研究所（CIRM CLIN2-0989 ）的资助。 Brainstorm 在一项新药研究申请下完成了一项关于自体 MSC-NTF 细胞治疗进行性多发性硬化症（MS ）的 2 期开放标签多中心试验（NCT03799718 ），并得到了国家多发性硬化症协会（NMSS ）的资助。