CAR-T细胞疗法在中枢神经系统淋巴瘤中的应用

主要观点总结

中枢神经系统淋巴瘤（CNSL）分为原发性（PCNSL）和继发性（SCNSL）两种类型。CAR-T细胞疗法为复发/难治性（R/R）CNSL患者带来治疗希望。《Hemasphere》杂志发表了一项研究，探讨CAR-T细胞治疗R/R PCNSL和R/R SCNSL患者的疗效和安全性。该研究为回顾性研究，共纳入100例患者，探究了CAR-T细胞治疗的疗效终点和安全性终点。此外，还纳入了其他两项研究和参考文献。

关键观点总结

关键观点1: 研究设计

该研究为一项回顾性研究，共纳入100例在欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）和GoCART联盟登记的接受CAR-T细胞治疗的PCNSL和SCNSL患者。

关键观点2: 疗效结果

CAR-T细胞回输后100天时，客观缓解率（ORR）为60%。中位随访24.8个月时，所有患者的2年无进展生存期（PFS）率为28%，总生存期（OS）率为37%。单因素分析显示，两组患者的OS率和PFS率均无显著性差异。多因素分析显示，LDH>正常值与较差的PFS率和较高的复发率（RI）相关。

关键观点3: 安全性结果

CAR-T细胞治疗后，中性粒细胞减少症、血小板减少症、感染、细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率均有一定报告。单因素分析显示，ECOG PS 2-3分患者较ECOG 0-1分患者ICANS发生率显著更高。多因素分析显示，ECOG PS≥2分是ICANS的唯一独立危险因素。

关键观点4: 其他研究参考

除了主要研究，还纳入了其他两项研究和参考文献，提供了关于CAR-T细胞疗法在R/R CNSL中的真实世界数据和前景。

正文

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研究设计

该研究为一项回顾性研究，共纳入100例在欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）和GoCART联盟登记的接受CAR-T细胞治疗的PCNSL（n=16）和SCNSL（n=84）患者。其中在CAR-T细胞治疗时，67例患者为活动性CNS疾病。

研究疗效终点为无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、非复发死亡率（NRM）和复发率（RI），安全性终点为细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率和严重程度。

疗  效

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