新英格兰医学杂志：现货型 Treg 细胞疗法治疗渐冻症，临床安全性和疗效良好

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Treg 疗法在门诊通过外周静脉注射给药，每位患者接受 1 亿个细胞的标准化固定剂量。治疗方案包括第一个月每周输注一次，之后六个月每月输注一次，并可根据医生判断选择是否继续给药。该疗法无需淋巴细胞清除、免疫抑制、白细胞介素-2 或 HLA 配型，患者当天即可出院。值得一提的是，未报告任何剂量限制性毒性。

6 名参与者的中位年龄为 48.5 岁 （范围： 27 -66 岁） ，基线 ALSFRS-R 评分中位数为 31.5 （范围：23-43） ，中位输注次数为 11 次 （范围：6-22 次） ，且所有参与者在最后一次随访时均存活。在有足够随访数据的参与者中 （n=4） ，中位随访时间为 18 个月。

Cellenkos 创始人兼德克萨斯农工大学 (Texas A&M University) 教授 Simrit Parmar 博士表示：「这些结果对 ALS 患者来说既令人鼓舞，又具有变革意义。与需要复杂、个体化细胞采集和住院治疗的传统细胞疗法不同，我们的 Treg 疗法采用冷冻保存、即用型，并且可在门诊进行。它无需 HLA 配型和预处理。这些发现提供了令人信服的概念验证，并为我们的下一代神经嗜性 Treg CK0803 奠定了基础。」

CK0803 Tregs 目前正在临床试验中，经过改造可过度表达 CD11a 和 CXCR3，从而提高其迁移到发炎大脑区域 （特别是发炎的小胶质细胞） 的能力，这可能使直接针对 ALS 相关病理成为可能。

这些发现为致力于寻找更便捷、非侵入性和更有效的 ALS 治疗方法的患者、家属和研究人员带来了新的希望。

关于肌萎缩侧索硬化症 (ALS)

ALS 是一种进行性神经退行性疾病，会影响负责随意肌的神经细胞。随着病情发展，患者会逐渐出现肌肉无力、瘫痪，并最终导致呼吸衰竭。大多数患者在确诊后三至五年内死于 ALS。目前尚无治愈方法。

关于 Cellenkos

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