专栏名称: Insight数据库

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降脂新高地，诺华、礼来、安进等纷纷布局，首款将花落谁家？

Insight数据库 · 公众号 · 药品 · 2025-02-13 08:30

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目前有 12 款药物进入临床研究阶段 ，包括 5 款 Ⅲ 期阶段产品、3 款 Ⅱ 期阶段产品、4 款 Ⅰ 期阶段产品。

从药物类型上看，这些产品包括 siRNA、ASO、基因疗法、小分子药物等。其中， siRNA 药物最多，有 5 款 。

数据来源：Insight 数据库。统计截止日期：2025 年 2 月 12 日

这些正在开发的 Lp(a) 药物作用机制可以分为两类。

第一种是阻断 Lp(a) 的表达，代表药物类别为核酸药物 。最为常见的是小干扰 RNA （siRNA）和反义寡核苷酸（ASO），两者作用机制基本相似，都是通过阻止核糖体在 mRNA 上的移动和翻译和使目标 mRNA 被切割为不具有翻译功能的片段，通过影响基因的表达从源头上阻止 Lp(a) 的形成。

目前已有多款靶向 Lp(a) 的核酸药物在临床中取得显著效果，并进入到了 Ⅲ 期阶段。

· Pelacarsen ：诺华和 Ionis 联合研发的一款靶向 Apo(a) mRNA 的反义寡核苷酸药物，正在开展针对 高血脂患者的心血管事件二级预防 、 高脂蛋白 (a) 血症 、 高脂血症 的 Ⅲ 期临床。

已经公布的临床 Ⅱ 期研究（NCT03070782）结果显示，Pelacarsen 降低 Lp(a) 水平的作用呈剂量依赖性，且 5 个试验组 Lp(a) 水平降低 35%～80%， 其中 80 mg/月的给药剂量可使 98% 的患者 Lp(a) 水平降至 50 mg/dL 以下 。

· Olpasiran ：安进 2016 年从 Arrowhead 引进的一种 GalNAc 偶联的 siRNA 分子，正在开展针对 高血脂患者的心血管事件二级预防 的 Ⅲ 期临床。

Ⅱ 期研究（ NCT04270760）结果显示，每 12 周接受 75 mg 剂量 Olpasiran 的患者， 在治疗 36 周时血液中 Lp(a) 水平下降为 97.4% 。而且，Olpasiran 各剂量组患者的 LDL-C 和载脂蛋白 B 水平也显著降低。 2024 年 8 月公布的最新研究数据表明， 超过 75 mg 剂量的参与者在末次给药后近一年内，Lp(a) 水平仍显著降低约 40%～50% ，Olpasiran 展现出持久的降脂能力。