正文
我们可能会单纯的想，从实验的安全性和有效性考虑，临床试验的目的，就是运用统计学的方法，将有限的观察结果外推到其它人群，样本量越大，一类错误和二类错误，也就是假阳性和假阴性就越小。参与实验的人越多，得到的结果就越准。这事不假，但是，从药物研发角度来说。不仅要考虑药物的安全性和有效性，也要考虑药物的成本和时效性。样本量过大，必然花费更多，研发周期也更长，自然药品的成本也增高，而这一切都会体现在药价上，自然地就会转嫁给患者，以及国家财政上。
所以，这就要涉及
“
把握度
”
。也叫检验效能的事，通俗的理解，就是用最少钱，把事办了就行。
另外，由于一些原因，比如有一些疾病就十分的罕见。比如白化病，肢端肥大症，这些还是我们听过的，有一些疾病达到百万分之一的发病率，一般的医生都没听过，对于这些疾病显然就无法进行大样本的分析研究了，本身病例就少，就算研究出来了也没有几个人买。对这类药物的研发就叫孤儿药，为啥叫孤儿药，因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，所以，自然就很少有制药企业会关注这类药物的研发，可以不夸张的说，目前我国对于
“
孤儿药
”
的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的
进口药
或者无药可用。截至
2015
年，
FDA
批准的孤儿药大概也只有
400
多种。
关于大样本这事，引发我另外一个思考，就是归纳法。归纳法，这也是我们认知这个世界重要的方法之一，就是从特殊到一般，从研究一部分的性质，推广到全部。对于大样本的研究也是如此，但是，从理论上来说，归纳法本身是有着严重缺陷的，看到了
10000
只白天鹅，也不能证明所有天鹅就一定全都是白的，多数情况下，我们都不可能做完全归纳推理，也就是研究对象的全部，比如，你买苹果，不可能把每个苹果都尝一口看看他甜不甜，你买火柴，不能把每个火柴都划一下，看他着不着。对于药物实验的样本量来说，更是如此了，除了我们前面提到的经费与时间成本的问题，还与疾病和药物的特殊性质有关。现在药品市场也是越来越国际化，很多跨国公司瞄准的也是全世界的市场，但是各个国家，各个种族对于药物的反应是否会有差异呢。这都是我们要考虑的问题。
随机
随机，这个好理解，就是公平点呗，比如班级拔河比赛，不可能
10
个大胖子一伙，
10
个小瘦子一伙，实验分组的时候必须随机，以避免人为因素或固有特征干扰造成统计结果偏离真实状况
，这样才能有可比性
”
。
经过随机化处理后，样本间的变异在各个处理水平上随机分布，这样得到的实验结果的差异就可以归于不同处理的影响了。具体的又包括两方面的内容，一个是随机抽样，一个随机分组。
随机的精髓不仅是防止已知的人为因素对结果的干扰，也是防止未知的因素的干扰，注意这里还有个
“
未知因素
”
这个词，既然是未知，咋还能避免呢。举个例子，一个试验开始时我们已经知道血压、血糖、体重等
n
个因素会对结局产生影响，我可以不用随机的方法，人为地把患者分为两组，就像是赛龙舟一样，人为的根据体重进行分组，这样也能保证这
n
个因素在两组间
“
平均分配
”
，具有可比性，此时，我们是依据已知因素进行的分配，似乎也可以得到一个很公平的实验结果，然而，过了几年之后，我们突然发现患者的年龄这个因素也会对结果产生影响，这时你发现当初那两个组就没有可比性了。而如果当初使用了随机的分组方式，那么就可以在不经意之间消除年龄上的差异，那么两组就依然可比了。
