肿瘤治疗中的替代终点：加速药物研发的双刃剑

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1992 年至 2019 年间，美国 FDA 为 132 种基于替代终点的药物颁发了 194 种独特的肿瘤药物授权。

使用替代终点的类似趋势也出现在欧盟市场授权机构（ MAAs ）中。临床试验中最常报告的（主要或次要）终点是 OS （ 94% ）、 PFS （ 93% ）和 ORR （ 87% ）。在所有应用中， OS 、 PFS 和 ORR 分别构成 MAA 的主要终点的 34% 、 49% 和 22% 和次要终点的 60% 、 44% 和 66% 。值得注意的是， OS 累计作为所有肿瘤适应症的主要终点显著下降（平均下降近 13% ），同时 OS 作为次要终点的比率增加，这对于血液学适应症尤其明显。

然而，尽管不断发展的临床终点已被用于监管部门的批准，但支付方之间仍然存在相互矛盾的意见。 Apalutamide 获得了基于替代终点的批准，但 HTA 的评估表明，支付方对此类替代终点的接受程度有限。而 pembrolizumab 把 pCR 数据作为主要终点，而 OS 和 EFS 数据不成熟（临床试验中未达到有效期）时， FDA 肿瘤药物咨询委员会（ ODAC ）一致决定推迟 FDA

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