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Nature Medicine | 破冰者登场:干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度

生物探索  · 公众号  · 生物  · 2025-03-11 16:35

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干细胞疗法:重建大脑的"生态修复师"
Laromestrocel作为骨髓来源的异体间充质干细胞,展现出独特的治疗优势:
1. 三重防护机制
促血管新生:修复血脑屏障(Blood-Brain Barrier, BBB)
抗炎风暴:抑制小胶质细胞过度激活
免疫调节:降低神经毒性T细胞浸润

2. 精准靶向AD核心病理
试验中通过扩散张量成像(Diffusion Tensor Imaging, DTI)证实,治疗组扣带回皮质的平均扩散系数(Mean Diffusivity, MD)显著降低,提示神经炎症得到有效控制。

3. 持久保护效应
尽管干细胞在体内存活仅7-10天,但其分泌的外泌体(Exosomes)持续发挥作用。39周随访数据显示,单次输注组(25M×1)仍保持68%的脑保护效果,印证了"细胞药厂"的持续作用。

临床试验解密:数据背后的奇迹
这项多中心随机双盲试验设计也值得借鉴:
创新给药方案
第1组:4次安慰剂(n=12)
第2组:1次干细胞+3次安慰剂(25M×1,n=13)
第3组:4次低剂量干细胞(25M×4,n=13)
第4组:4次高剂量干细胞(100M×4,n=11)

安全性完胜现有疗法
严重不良事件(SAE)发生率与安慰剂无差异(0% vs 7.7%-9.1%)
零例输注反应或过敏反应
实验室指标(血常规、肝肾功能)无临床意义变化

认知功能改善铁证
MoCA评分:第2组改善0.9分(P=0.009),联合治疗组改善0.7分(P=0.015)
MMSE-2评分:高剂量组改善1.2分(P=0.067)
日常生活能力(ADCS-ADL):高剂量组提升5.3分(P=0.04)

影像学:看见大脑重生的希望
通过3T磁共振(MRI)的精准测量,治疗组展现出惊人的结构保护:






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