Alzheon 阿尔茨海默病药物折戟关键试验，研发之路再遇坎坷

抗体圈 · 公众号 · · 2025-04-11 11:22

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在次要终点的评估中，同样出现了不理想的结果。在认知和功能量表 CDR-SB、认知障碍测试 MMSE 以及残疾量表 DAD 的评估中，valiltramiprosate 虽然在数值上略胜安慰剂，但都未达到统计学上的显著差异。而在日常生活能力量表 A-IADL 的评分中，安慰剂的表现甚至更优。

亚组分析，曙光难觅

不过，Alzheon 公司在对疾病早期有症状的亚组患者进行分析时，发现了一些积极迹象。以 ADAS-Cog13 衡量，valiltramiprosate 在这部分患者中显示出认知能力改善的统计学显著差异，并且在其他指标上，与安慰剂相比，数值优势也有所扩大。

值得注意的是，该试验招募的患者均携带两个拷贝的 APOE4 基因。这类患者在服用其他药物（如卫材和渤健的 Leqembi、礼来的 Kisunla ）时，更容易出现淀粉样蛋白相关的影像学异常，FDA 也对此发出了黑框警告。这一特殊的患者群体对现有药物反应不佳，Alzheon 公司希望 valiltramiprosate 能够为他们带来新的希望。

Alzheon 公司首席医学官苏珊・阿布什克拉表示，精准医疗对于满足携带 APOE4/4 基因型的阿尔茨海默病患者的需求至关重要，公司也将继续致力于为这一患者群体寻找有效的治疗方案。

此次试验失败给 Alzheon 公司的阿尔茨海默病药物研发蒙上了一层阴影。阿尔茨海默病作为一种复杂且难以攻克的疾病，其药物研发本就充满不确定性。Alzheon 公司后续是否会调整研发策略，继续推进 valiltramiprosate 的研究，还是会另辟蹊径，目前还不得而知。但可以确定的是，这次挫折再次提醒人们，攻克阿尔茨海默病的道路依旧漫长，需要科研人员不断探索和努力。