专栏名称: 蹊之美股生物医药

研究美股最前沿生物科技/医药公司，寻找革命性产品，深入挖掘投资价值。— 主要内容：1. 美股生物科技公司-个股研究（2-3篇/月）；2. Bio&IPO news；3. 美股生物科技基金追踪分析（每季）；4. 生物医药行业最新进展。

BioNews | BioMarin：宣布FDA审查ROCTAVIAN™治疗成人严重血友病A的进展

蹊之美股生物医药 · 公众号 · · 2022-11-25 19:16

正文

请到「今天看啥」查看全文

关于 valoctocogene roxaparvovec (ROCTAVIAN™)

FDA 于 2021 年 3 月授予valoctocogene roxaparvovec 再生医学高级疗法（RMAT）称号。RMAT是一项快速计划，旨在促进再生医学疗法（如valoctocogene roxaparvovec）的开发和审查，这些疗法有望解决严重疾病患者未满足的医疗需求。RMAT称号是对突破性疗法称号的补充，该公司于2017年获得了valoctocogene roxaparvovec的突破性疗法称号。

除了 RMAT指定和突破性疗法指定外，BioMarin的Valoctocogene roxaparvovec还获得了EMA和FDA的孤儿药指定，用于治疗严重血友病A。孤儿药指定保留用于治疗罕见，危及生命或慢性衰弱性疾病的药物。欧盟委员会（EC）于 2022 年 8 月 24 日以 ROCTAVIAN™ 品牌授予valoctocogene roxaparvovec 基因疗法有条件上市许可。