【大事记】本周全球新药研发头条事件总览（下）

1. 囊性纤维化

Synspira启动用于治疗囊性纤维化的先导候选化合物的Ⅰa期临床试验

Synspira于上周启动了该公司旗下用于治疗囊性纤维化所致肺部病症的先导候选药物SNSP-113的Ⅰa期临床试验（NCT03309358）。SNSP-113是一种经过修饰的多糖分子，通过降低顽固性感染菌的活力、降低炎症水平并提高相关生物膜与黏膜的清除水平，进而改善肺功能。NCT03309358为第一项人体试验，将评价SNSP-113以递增的剂量单次给药对健康受试者的安全性与耐受性特征，明年将启动以稳定囊性纤维化患者为对象的临床试验。(信息来源：Synspira News Release)

2. 法布里病

Protalix Biotherapeutics 将法布里病治疗药PRX-102在美国以外地区的权利转让给Chiesi

Protalix Biotherapeutics于上周宣布与Chiesi Farmaceutici就前者经化学修饰后的重组蛋白α-半乳糖苷酶-PRX-102在美国以外地区的转让与合作事宜达成协议，PRX-102治疗法布里病的适应证正处于Ⅲ期临床试验阶段。根据该协议，Protalix将PRX-102在美国以外所有地区的权利全部转让给Chiesi，而前者将从后者获得2500万美元的首付款，总合同金额将达近4亿美元。 (信息来源：Protalix Biotherapeutics News Release)

3. 血友病

血友病新药damoctocog alfa pegol在日本递交上市申请。

德国拜耳制药公司于上周宣布，该公司日前向日本厚生劳动省递交了血友病治疗药damoctocog alfa pegol的上市申请。这是一种延长了半衰期的位点特异性聚乙二醇化重组人Ⅷ因子，代号为BAY94-9027。此次行政申报主要以PROTECT Ⅷ试验的结果为基础，该项试验结果显示，damoctocog alfa pegol以每7天一次、每5天一次与每周两次的间隔预防性给药后，能很好地防止出血的发生。今年早些时候，Bayer公司以PROTECT Ⅷ试验为基础，向FDA与EMA递交了damoctocog alfa pegol的上市申请。

1. 慢性肾病

Care Therapeutics筹备CR-845的Ⅲ期临床试验

CR-845（difelikefalin）是由Care Therapeutics研发的一种κ-阿片受体拮抗剂，静脉注射用于治疗血液透析患者因严重慢性肾病所致瘙痒的适应证已经完成了Ⅱ期临床试验。Care Therapeutics在与FDA进行Ⅱ期试验末会议后确立了Ⅲ期临床试验的关键要素，并计划在今年第4季度启动相关的Ⅲ期临床试验。(信息来源：Cara Therapeutics News Release)