《自然》：基因治疗再显神威！改造干细胞换掉7龄童80%的皮肤，治愈罕见病，堪称现代版「画皮」 | 奇...

奇点网 · 公众号 · 医学 · 2017-11-09 22:28

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而两年后，哈桑再也不会经历噩梦般的痛楚了。 他已经重回学校，过上了与其他孩子几乎无异的生活，甚至开始踢起了足球。这一堪称奇迹的治疗结果无疑是基因治疗领域的又一大突破性进展 ！论文刊登在了今天的《自然》上[2]。

同是来自叙利亚，痊愈的哈桑心中的偶像，会不会是难民球星达胡德呢？

虽然遗传性EB的发病机制和相关基因突变已较为明确，但目前仍是一种无药可医的疾病，多种新药都遭遇了临床试验挫折 [3]。基因治疗成为了这种发病率约为两万分之一[4]的疾病患者苦苦等待的希望， 而哈桑所患的交界型EB则是该病众多表型中预后最为不良的之一，约有40%的患者会因各种并发症活不到成年 [4]，且表皮的不断脱落和修复也会显著增加患者皮肤癌的发病风险。

从疾病表现来说，EB患者的皮肤状况与重度烧伤颇有相似之处，而植皮手术已经广泛用于烧伤患者的治疗。 1981年，哈佛大学的Howard Green教授首次使用“实验室表皮”挽救了两名全身烧伤面积超过90%患者的生命 [5]，而De Luca教授正是Green教授曾经的门生， 对哈桑治疗采用的就是传承自Green教授的体外表皮培养技术 。