《科学》刊文评述中国在基因编辑疗法中已占先机，在癌症、遗传病治疗等领域9项试验值得关注

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应用于临床 治疗 这些 疾病 还有 多年之遥。尽管如此 ， 来自 加利福尼亚大学洛杉矶分校的 Donald Kohn表示： “ 如果 能够真正 取得较好的成 果，他们 无疑 将在 这一 应用领域处于领先地位。 ”

一些研究 小组 通过 CRISPR 技术进行编辑并 释放 患者 的 T细胞， 从而对 肿瘤 进行靶向攻击 。 还有一些团队在利用 CRISPR 进行 PD -1的基因 的敲除。我们知道， 癌症可以触发 PD -1活 性 ，通过抑制免疫反应来保护自己。为了阻止这种防御，研究人员从 患者 身上提取 T细胞， 使用 CRISPR来 敲除 PD -1 基因 ，并重新注 射 被 编辑 的细胞来 抵抗 癌症。 由于 “破坏”一个 基因 要 比添加或替换 一个 基因更 为 容易，所以 该 策略被认为是在临床中 基于 CRISPR 技术进行试验的理想首选 。此外，以药物或其他基因 治疗技术靶向 PD -1已经在临床试验中显示出了 一定的疗效 。 总体而言 ，在自体 T细胞中敲 除 PD -1应该是 相对 安全的。

表：来自中国的9项试验（来源：Science）

目前，来自 中国人民解放军总医院的韩 为 东 教授研究团队 正在招募患者进行 相关 试验。 他们将使用 CRISPR敲除编码T细胞受体蛋白的两个基因， 同时添加一个 能使细胞识别和攻击白血病细胞的工程受体。 由于对 患者自身的 T细胞 进行 收集和

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