国内首款 CD19 ADC 获批；恒瑞 HER2 ADC 第 7 次拟突破性治疗；第十批集采结果出炉...

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在这项研究中，哌柏西利联用抗 HER2 治疗 （曲妥珠单抗或曲妥珠单抗+帕妥珠单抗） 和内分泌治疗的患者中位 PFS 为 44.3 个月 (95% CI: 32.4-60.9) ，而单独使用抗 HER2 治疗和内分泌治疗的患者为 29.1 个月 (95% CI: 23.3-38.6) ， HR 为  0.74 (95% CI，0.58-0.94) ，非分层单侧 p = 0.0074。 这意味着哌柏西利的加入 带来了中位 PFS 超过 15 个月的延长。在本次分析时，作为次要终点的总生存期（OS）尚未成熟。

哌柏西利是全球首款获批上市的 CDK4/6 抑制剂，迄今仍占据着该靶点市场的最大份额，不过诺华和礼来作为后继者正在奋起直追，蚕食其份额。CDK 靶点市场巨大，3 款同靶点上市药物均为全球 TOP100 的重磅炸弹药物。本次辉瑞在 HER2+ 领域取得进展，有望助力增强其市场竞争力。

重磅医药交易

据 Insight 数据库显示，本周（12 月 8 日 - 14 日）共发生 25 起交易事件，其中包括 2 项 License-out、5 项境内交易、18 项境外交易。

1、超 18 亿美元！百济神州引进石药集团 MAT2A 抑制剂全球权益

12 月 13 日，百济神州宣布，已与石药集团就 SYH2039 达成全球许可协议。百济神州获得在全球开发、制造及商业化该化合物及该产品的独家授权。作为回报，石药集团将收取总计 1.50 亿美元的预付款 ，并有权收取最高 1.35 亿美元 的潜在开发里程碑付款及最高 15.50 亿美元 的潜在销售里程碑付款，以及根据该产品的年度销售净额计算的分层销售提成。

截图来源：企业官微

SYH2039 是一种新型甲硫氨酸腺苷转移酶 2A （MAT2A） 抑制剂，正被开发用于治疗 MTAP 缺失突变的实体肿瘤。

临床前研究表明，SYH2039 可 有效抑制非小细胞肺癌、胶质瘤、胃食管癌、胰腺癌和膀胱癌等多种 MTAP 缺失型肿瘤细胞的生长 ，具有优异的体内外活性，同时也具有良好的药物动力学特性和安全性，有潜力成为一款同类最优 (best-in-class) 的抗肿瘤药物。

SYH2039 已经在中国开展 I 期临床研究，初步数据展现出了良好的安全性、PK 行为和 PK-PD 标记物相关性。由于 MTAP 缺失肿瘤缺乏有效的靶向疗法，临床需求大，因而 SYH2039 极具临床开发价值。

Insight 数据库显示，目前全球 MAT2A 靶点的药物仅 4 款进入临床阶段，除了以上提到的 SYH2039，还有 葛兰素史克 IDE-397、 英矽智能 ISM3412 和 施维雅制药 S95035，且都处于临床早期阶段。

2、远大医药引进两款干眼症全球首创新产品

12 月 11 日，远大医药宣布，近日已与箕星药业达成产品引进战略合作协议。

截图来源：公司公告

根据协议，在相关条件满足后，远大医药将获得用于治疗干眼症的全球首创创新产品酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂 OC-01  及 OC-02 (Simpinicline) 鼻喷雾剂在大中华区 (中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾地区) 的独家开发及商业化权益。此次战略合作将进一步深化远大医药在眼科领域的创新产品布局。

OC-01 和 OC-02 是两种高选择性的乙酰胆碱能受体激动剂，可通过启动三叉神经副交感神经通路，增加天然泪液的分泌，从而达到治疗干眼症的目的。

OC-01 于 2021 年 10 月在美国获批上市， 是目前全球首款且唯一一款获批治疗轻、中、重度干眼的无防腐剂、多剂量、无菌包装鼻喷雾剂，并于 2024 年 11 月在国内获批上市 。

OC-01 的 III 期临床研究结果显示，与对照组相比，OC-01 在改善干眼症患者泪液分泌方面显示出具有统计学和临床意义的显著改善，受试者的自然泪液分泌较基线明显增加 （Schirmer 评分较基线增加大于或等于 10 毫米的受试者比例显著占优） ，且安全性和耐受性良好。

资格认定

1、第一三共/阿斯利康：Dato-DXd 获 FDA 突破性疗法认定，治疗 EGFRm NSCLC

12 月 9 日，阿斯利康宣布，Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) 获美国 FDA 授予突破性治疗资格认定 （BTD） ，用于在 EGFR-TKI 和铂类化疗治疗中或治疗后疾病进展的局部晚期或转移性 EGFRm NSCLC 成人患者。这是 Dato-DXd 获得的首项 BTD 认定，并且，该项适应症的 BLA 申请已经在今年 11 月 12 日获 FDA 受理。

截图来源：企业官网

FDA 授予的 BTD 是基于 II 期临床试验 TROPION-Lung05 和 III 期临床试验 TROPION-Lung01 的数据。这一汇总分析结果已经于本月刚刚在 2024 ESMO-Asia 年会上披露。 汇总分析显示， 117 例既往经治的 EGFRm NSCLC 患者经 Dato-DXd 6mg/kg Q3W 单药治疗的 ORR 为 43%（95%CI，34-52），mDoR 为 7.0 个月（95%CI：4.2-9.8），DCR 为 86%（95%CI，79-92）。

国内创新药进展

本周国内共有 63 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 5 款申报上市，5 款启动 III 期临床，9 款获批临床，17 款申报临床。

本周国内首次启动临床的 15 款创新药（含改良新）

来自：Insight 数据库网页版

（下文如无特殊标注，为同一来源）

新药获批上市

1、瓴路药业：国内首款 CD19 ADC 获批上市

12 月 10 日，NMPA 官网显示，瓴路药业/ADC Therapeutics 研发的替朗妥昔单抗 （Loncastuximab tesirine） 获批上市，适应症为单药治疗复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 （R/R DLBCL） 。

值得一提的是，这是国内首个获批的靶向 CD19 的 ADC 药物 。

图片来源：NMPA 官网

替朗妥昔单抗通过可裂解的二肽连接子将毒素 SG3199 （PDB 二聚体） 与抗体连接，DAR 值约为 2.3。2021 年 4 月 23 日，替朗妥昔单抗获 FDA 加速批准，用于单药治疗此前至少接受过 2 线及以上系统性治疗的 R/R DLBCL 成人患者；2022 年 12 月，该药在欧洲获 EMA 附条件批准。

FDA 批准 是基于 LOTIS-2 (NCT03589469) 研究，这是一项开放标签、单臂 II 期临床研究，纳入 145 名复发或难治性 DLBCL 或高级别 B 细胞淋巴瘤成年患者，这些患者既往接受的中位系统治疗的线数为 3 种，包括对一线治疗耐药的患者、对既往所有治疗均无效的患者、具有双/三打击的患者，以及造血干细胞移植和 CAR-T 治疗后复发的患者，主要终点指标是 ORR。

结果显示，145 例患者中有 70 例完全或部分缓解， ORR 为 48.3% ，CR 为 24.1% 。中位随访时间为 7.3 个月 ，中位缓解持续时间 （DOR） 为 10.3 个月 (95% CI: 6.9, NE)。

此次在国内申报上市是基于中国桥接 II 期注册临床试验 OL-ADCT-402-001，评估替朗妥昔单抗单药用于治疗复发/难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）中国患者的有效性和安全性。

今 年 9 月公布的最新数据显示，64 名患者接受了替朗妥昔单抗单药治疗，患者的 ORR 为 51.6%，CR 为 23.4% ，而且耐受性良好。试验数据与该药针对白人患者的全球研究数据一致 （ LOTIS-2） 。

2、曙方医药：国内首个杜氏肌营养不良新药获批上市

12 月 10 日，NMPA 官网公布，曙方医药申报的伐莫洛龙口服混悬液 （Vamorolone） 获批上市，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良 （DMD） 患者。2024 年 2 月此药曾被纳入优先审评。这也是 国内首个获批的 DMD 新药 。

截图来源：NMPA 官网

伐莫洛龙是一款原创新药，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出此药具有疗效与激素安全性问题「分离」的潜力，因此伐莫洛龙被定位成一款解离型抗炎药，有望

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