2022年度最受期待的11项临床结果

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2021年3月罗氏宣布提前结束其反义寡核苷酸（ASO）药物Tominesen的三期研究。 与其他的ASO药物不同，Tominesen同时靶向正常和有缺陷的亨廷顿蛋白mRNA。尽管试验被提前终止，完整的结果还尚未公布。这些结果将使人们首次了解降低RNA策略的种种方面，包括药物如何影响数百名参与者的各种生物标志物。虽然Tominesen失败了，但这些结果有希望改变ASO药物的整体研发格局，并加快亨廷顿舞蹈病的药物开发进程。

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用于转甲状腺素淀粉样变性的

CRISPR基因疗法

转甲状腺素淀粉样变性是一种遗传性疾病，它会在体内形成一种称为淀粉样蛋白的异常蛋白质。 随着基因沉默疗法的问世，对改善患者预后终于有了重大的进步。然而，基因沉默疗法需要终生反复治疗，尽管大多数患者病情稳定，但仍然有一些患者病情继续恶化。再生元和Intellia开发的这款基于CRISPR的基因疗法通过静脉灌注来编辑肝细胞中特定基因，预期明年会有完整结果。这种新疗法为患者提供了单剂药物改善临床预后的希望。

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黑热病的口服疗法

被忽视疾病药物倡议（DNDi）在东非的埃塞俄比亚、苏丹、肯尼亚和乌干达试验了米替福新和巴龙霉素的新组合方案， 目的是为了替代现有注射疗法中有毒性的葡萄糖酸锑钠成分。 新的方案也将更有益于儿童。

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