新锐156 | 诺华赛诺菲联手，1400万美元推进新药开发

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新锐名称： NeuroVia

公司坐标： 总部 位 于英国剑桥

官方网站： 不详

融资情况： A 轮 融资1400万美元

管理团队： 联合创始人Giovanni Ferrara先生为公司总裁

NeuroVia公司是一家专注于开发 罕见遗传性神经系统疾病 创新疗法的生物制药公司。今天，它宣布完成了总额1400万美元的A轮融资。此次融资是由诺华风险基金（Novartis Venture Fund，NVF）和Sanofi-Genzyme BioVentures（SGBV）共同领投的，同时也包括BioMed Ventures和Enso Ventures等投资机构。这一基金资助将支持公司先导候选物NV1205进入针对X染色体连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的临床证据概念性开发计划。 联合创始人 Giovanni Ferrara先生为公司总裁。

X染色体连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的遗传性疾病，影响全世界每17000人中的1例，引起肾上腺功能障碍，以及中枢神经系统中包围神经纤维来起保护作用的髓鞘丧失。童年X-ALD患者进展很快，导致严重的神经变性表型，其在初始症状发作后3至5年内通常是致命的。成人发病的特征是腿部麻木导致困难或无法行走以及尿失禁。目前只有两种可用于儿童期X-ALD病人的治疗方法：膳食补充剂Lorenzo's Oil和干细胞移植。前者不能显著改善疾病的临床症状，而后者有严重的局限性。 X-ALD成年患者或疾病进展期儿童的治疗方案非常有限， 尚无治愈性疗法 ，X-ALD患者存在大量未满足的医疗需求。

NeuroVia致力于为 所有表型的X-ALD患者提供一种新型的替代药物治疗选择 。由ABCD1基因中的任何一个功能缺失突变所导致，X-ALD的特征在于各种组织中非常长链脂肪酸（VLCFA）的水平升高。 NeuroVia的主要候选药物产品NV1205是一种小分子治疗制剂，展现了在缺乏功能性ABCD1基因小鼠脑、肾上腺组织和血液中降低VLCFA水平的能力。在X-ALD小鼠模型中，NV1205有益作用的临床前研究结果最近已在《Endocrinology》杂志上发表，强调了其作为新型疾病修复疗法的潜力。

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