原创 | FDA罕见公布CRL信件

昨天FDA公开了去年拒绝Sarepta的DMD药物Vyondys 53 （通用名golodirsen）上市申请的CRL信件，当时的FDA药审部负责人Unger博士是这封信的起草人。信中不仅质疑这个产品的肾毒性和感染风险，更是重提了2016年通过加速审批通道上市的另一个DMD药物Exondys 51（通用名Eteplirsen）。他说上市三年后Sarepta还没有开始FDA要求的确认对照试验令FDA和整个社会十分担心，469人使用过Exondys 51但我们对这个产品的理解并未比2016年有改进。

Vyondys 53 是第二个上市的DMD反义核酸药物，去年曾被FDA拒绝、这封CRL就是当时的拒绝信。但去年12月这个产品突然又被批准，令所有人一头雾水。FDA 一般不公开CRL内容，所以外人只能凭借厂家心情了解CRL的部分内容。但是如果产品最终上市，那么这些CRL和其它FDA与厂家沟通信息也会一并公开。Gottlieb刚上任的时候曾许诺公开所有的CRL，但最后并未实现。