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家，并有
37
个干细胞临床研究项目完成备案，获准正式开展干细胞临床研究，但细胞产品上市尚未实现零的突破。
近年来，不断有生命科学领域科学发现引发的基础突破，而催生的新理论、新技术、新工具的普及也进一步提升了我们对细胞产品安全性、有效性的认知水平、评价能力和审评效率。比如，组学、下一代测序、质谱分析等的方法和工具的出现，促发了精准医疗、靶向治疗等临床医学的进步，也提升了监管部门快速评价有效性的手段——用替代性标记快速评价新药是否有效等。
当然，这些新知识、新技术和新工具为细胞产品的研发、评价也提供了发展新思路、研发新路径和监管新方法。
输血是最古老的细胞治疗，所以输血行业发展、管理和评价的关键节点等的设置与细胞治疗具有高度重合性。这也是为什么，我国的监管部门将最早的脐带血造血干细胞库又称之为“特殊血站”的缘故，美国也是如此。
AABB
的前身是美国血库协会。所以，细胞治疗的安全性和有效型评价体系的构建可以借鉴我国输血行业的管理经验，并吸纳我国血液行业所经历过的一些经验和教训。
这也是为什么我会参加咱们血液系统年会的背景。我们单位对细胞制剂的安全性指标就是建立在输血行业的“血筛指标”的基础上，再结合细胞产品的具体特征制定完善。
但一个产品用到人身上，尤其是治疗药物，仅有安全是远远不够的，还必须要有效才行。
今天我的演讲题目是以科技创新成果来建立一个细胞治疗的安全有效性的评价体系，也就是以科技成果赋能企业研发和监管体系。那我就以比较通用型的间充质干细胞为例，探讨一下如何用创新的科技成果建立一个适配细胞产品“生物活性”特点的评价体系，也就是找到与其治疗适应症相关的分子标记（
Indication Speicific Marker
），优化细胞治疗的临床效果。
1.
前言
间充质干细胞（英文缩写：
MSCs
）是一类存在于多种组织（如骨髓、脐带组织、胎盘蜕膜组织、牙髓、脂肪组织等），具有多向分化潜力，非造血干细胞的成体干细胞，来源广泛，并且容易分离扩增。
和造血干细胞类似，它在临床上发挥着重要的治疗作用，也是比较广为大众熟知的。但与造血干细胞不同的是，间充质干细胞不是通过功能的替代发挥临床治疗作用，而是通过旁分泌的作用发挥治疗效应。优点就是不需要配型，具有一定“广谱性”，不足就是不能向造血干细胞移植那样，定植体内后可以长期发挥其“生理职能”。
目前在美国国立卫生研究院（
National Institutes of Health, NIH
）临床数据库（
ClinicalTrials.gov
）注册的，与间充质干细胞相关的临床试验已涉及
300
多种疾病，与间充质干细胞相关的临床试验就多达到
947
项
,
其中亚洲地区是
295
项。
2.
间充质干细胞
注册的适应症非常广泛
从上述图表可以看出，间充质干细胞注册的适应症是非常广泛的，包括肌肉骨骼疾病、中枢神经系统疾病、贫血、血管疾病、关节疾病、风湿性疾病、关节炎、消化系统疾病、肠胃疾病、自身免疫性疾病、骨关节炎、心脏疾病、脑部疾病、糖尿病骨、膝盖关节炎等等。然而间充质干细胞的应用过程中也逐渐暴露了一些问题
