Vertex 放弃 AAV 基因疗法研究，行业变革加速

主要观点总结

Vertex制药公司决定停止使用腺相关病毒（AAV）作为基因治疗项目的递送载体，引发基因疗法领域的关注。该公司仍继续推进其他基因疗法项目，并面临行业变革。多家企业也对AAV策略进行调整。文章探讨了背后的原因及未来发展的不确定性。

关键观点总结

关键观点1: Vertex制药公司放弃使用AAV作为基因治疗递送载体

Vertex制药公司决定不再使用腺相关病毒（AAV）作为基因治疗项目的递送机制，这是基于行业发展的新趋势和挑战做出的决策。

关键观点2: Vertex继续推进其他基因疗法项目

虽然放弃了AAV研究，但Vertex强调其对细胞和基因疗法的投入并未减弱，将继续推进镰状细胞病和β-地中海贫血基因疗法Casgevy的全球推广，以及1型糖尿病胰岛细胞疗法zimislecel的3期临床试验。

关键观点3: 基因疗法领域的企业调整AAV策略

随着基因疗法领域的深度反思，多家个性化医疗企业转变对AAV的态度，包括武田制药、辉瑞和罗氏等企业都对AAV策略进行了调整。

关键观点4: AAV在基因疗法领域面临的挑战

AAV作为基因疗法的递送载体曾备受期待，但在临床试验和商业化过程中暴露出一些局限性，如免疫原性问题和生产工艺的复杂性，导致成本高昂。

关键观点5: 基因疗法领域的未来发展存疑

Vertex放弃AAV研究以及行业内一系列类似举动预示着基因疗法领域的变革。未来基因疗法的走向和研发方向仍不确定。

正文

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背后原因探究，未来发展存疑

AAV 作为基因疗法的关键递送载体，曾被寄予厚望。然而，近年来其发展遇到了诸多问题。一方面，AAV 载体在临床试验和商业化过程中暴露出一些局限性，例如免疫原性问题可能影响治疗效果和安全性，生产工艺的复杂性也导致成本居高不下 。另一方面，基因疗法领域竞争日益激烈，企业需要不断优化研发策略，寻找更具潜力的技术路径 。在这样的背景下，企业对 AAV 的态度转变或许是为了在复杂的市场环境中寻求突破，聚焦更有前景的研发方向 。

Vertex 放弃 AAV 研究以及行业内一系列类似举动，预示着基因疗法领域正在经历一场变革。未来，基因疗法将走向何方，哪些技术会成为新的突破口，各大企业又将如何调整布局，整个行业都在拭目以待。

参考来源： https://www.fiercebiotech.com/biotech/vertex-discontinues-aav-vector-research-gene-therapies

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