【药渡药闻报告-创新药篇】-2025年第20期/总第193期

药渡 · 公众号 · 药品 · 2025-05-31 07:30

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5月21日，锐正基因宣布ART001已获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）。临床数据显示：ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。ART001在已达72周的IIT临床研究中，未见输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性达到全球同行业领先水平。

全球获监管机构特殊资格认定药物

全球新药研发进展

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.05.17-05.23）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计21条，涉及肿瘤、神经疾病、血液和淋巴系统疾病以及眼部疾病等共计10个领域。

其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为7条，其中化学药2条，生物药5条。

5月20日，AstraZeneca宣布其哮喘疗法Airsupra（沙丁胺醇/布地奈德），在所有主要和次要终点上均较沙丁胺醇组实现具有统计学显著性和临床意义的改善。Airsupra是一种短效β2受体激动剂（SABA）和吸入型糖皮质激素（ICS）组合，可按需使用试验结果显示，使用Airsupra治疗可将疾病严重恶化风险显著降低47%，12岁及以上的青少年和成人在使用Airsupra治疗期间，系统性糖皮质激素（SCS）暴露总量较沙丁胺醇组降低63%。

5月20日，Apnimed宣布AD109在关键性III期临床试验SynAIRgy中获得积极结果。该试验评估了AD109在轻度、中度和重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）成人患者中的疗效与安全性。数据显示：在治疗26周后，AD109使AHI从基线平均下降55.6%，并显著改善血氧饱和度与疾病严重程度。51.2%的AD109治疗组受试者，其OSA严重程度降低至少一个等级。22.3%的AD109治疗组受试者AHI降至＜5次/小时，达到病情获得完全控制的标准。