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对中国的启示：“最优性价比”或许是医保谈判的下一阶段目标
美国CMS试点提出的“集中谈判+按疗效支付”模式为全球医保改革提供了新范例，也为中国医保支付模式的深化提供了可操作性的启示。中国国家医保谈判虽然已经展现出规模效应，但在按疗效支付等机制上仍有探索空间。
具体而言，
中国可借鉴CMS经验，推进支付模式向精细化方向改革，
包括构建以“疗效”为核心的支付机制，在集中谈判基础上建立多层次的返利体系、建设独立疗效评估机制，以实现医保资金的精准支出和可持续运行。
首先，最直接的借鉴就是如何保持量价挂钩与激励创新之间的平衡，“直接降价”模式未必是最佳选择。
美国CMS CGT试点实践经验表明，分散化谈判模式存在显著弊端，各州政策割裂导致药品价格差异扩大、医保支出持续承压。相较之下，集中谈判通过规模化议价机制，在抑制价格攀升与促进医疗技术可及性方面拥有显著优势。CMS试点选择构建全国统一谈判框架，正是为了利用规模化采购优势实现成本结构优化，同时规避因分散决策而导致的管理低效与资源浪费问题。
中国近年来的国家药品医保谈判同样在全球范围内引起关注。中美两国均通过国家层面主导的集中谈判提升买方议价能力，但具体实施路径存在差异。
我国医保局使用以价格换取医保资格的策略使药企接受大幅降价来推动创新疗法的医保覆盖。无论实施路径如何，国家集中谈判在快速提升药品可及性的同时，也需要兼顾医保可负担性与激励创新之间的平衡。如果价格被过度压缩的同时，市场销量增幅有限，使企业销售收入难以覆盖前期的研发与生产成本，或使其利润率长期显著低于国际基准，可能抑制企业的研发动力，甚至出现制药企业参与药价谈判积极性降低的情况。
中国医保谈判可在现有谈判框架上进一步优化现有支付模式。
医保管理可以从单一的价格控制逐步转向综合的费用管理。
与此
同时，企业从不承担医保风险的角色，转向与医保部门共同承担风险。为此，未来可以探索引入多种风险共担机制（如按疗效支付、分期返利等），避免“一刀切”的支付政策。当今医疗技术快速发展，新药研发模式日益多样，因此新技术本身的复杂性也要求医保支付模式具备更高的适应性。
美国CMS试点中的分层返利机制即为此提供了有益借鉴，通过将药企收益与患者临床疗效动态衔接，既确保医保资金的有效使用，又激励企业追求高质量创新，使具备真实临床价值的创新疗法获得可持续的发展空间。
美国CMS试点的另一个可借鉴之处在于，如何向按疗效支付的改革迈步。
我国现行基本医保支付模式目前主要采用单一价格谈判，按疗效支付模式尚未大规模应用。此次CMS试点的核心之一就是按疗效支付，精准使用医保资金，不为无效治疗买单。在按疗效支付协议的框架下，治疗方案需要达到双方约定患者获益的疗效指标，药企才能获得支付。因此按疗效支付可激起企业医疗质量方向上的创新动力，使企业更注重药品的临床效果和长期收益，而非仅关注上市后的销售。
按疗效支付也将推动更多可提供高额临床获益的治疗方式被纳入医保体系，使得更多患者可以得到重焕新生的治疗。未来，中国可以考虑在罕见病、基因疗法等高价值技术领域引入按疗效支付的协议 ，形成精细化的医保支付体系。
美国CMS试点的疗效挂钩协议为中国提供了可操作性极强的参考框架。从具体落地的角度上来看，按疗效支付模式的建立需要聚焦以下几个关键环节：
一方面，具有分阶段支付与长期疗效观察能力的基础建设是执行按疗效支付模式重中之重的前提条件，也是其运行核心。
中国可优先在罕见病、肿瘤免疫治疗（如CAR-T）等高值药品领域试行按疗效支付。例如，对某一CAR-T疗法可要求“完全缓解率”指标作为全额支付门槛，未达标则触发返利机制。
另一方面，按疗效支付模式长期健康的运作需要一个完善的疗效评估体系。
为保证评估结果的真实性，评估机构必须独立。第三方评估机构或相关部门应负责疗效数据追踪与验证，确保制药企业与医疗机构数据客观真实。
此外，任何疗效评估体系都需要针对不同疾病制定量化、可追溯的疗效标准。以基因疗法为例，可设定“基因表达稳定性”“5年无进展生存率”等核心结果指标。需注意避免模糊定义，导致支付争议。同时，法律法规也有待完善，明确医保、药企、医院的责任边界，并建立纠纷仲裁机制。
结论：昂贵药品，国家集中谈判+按疗效支付，是全球医保支付的趋势
美国CMS试点模式的推出，
标志着全球医保改革正在向高效、风险分担、可持续的方向迈进。这一创新支付试点揭示了两个核心理念：
第一， 在高价创新疗法支付领域，集中谈判机制能产生显著的规模效应，是提升买方议价能力、控制药品价格的有效手段，中国在创新药谈判中已证明其可行性，美国的CMS试点也在朝这一方向靠拢。
第二， 按疗效支付是未来医保改革的关键路径，它不仅能够确保资金的精准使用，更能加速推动优质药物进入市场。
在全球医疗成本不断攀升、基因疗法和创新药物层出不穷的背景下，医保支付模式的创新已成为各国政府必须面对的挑战。美国CMS的新试点虽然刚刚开始，但其背后的逻辑正为全球医保体系验证一条可行的道路。对中国而言，需在现有医保谈判基础上，加快构建包含风险共担、数据驱动、全周期管理的创新支付体系，并开展实施方案试点，形成可复制的中国方案。
参考资料：
CMS. Cell and Gene Therapy (CGT) Access Model [DB/OL].[2025-03-28], https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.
关于作者：
杨景雄，清华大学医院管理研究院23级研究生
孔凡懿、石洣珏，清华大学医院管理研究院23级研究生
清华大学医院管理研究院陈怡教授对本篇文章亦有指导
二审| 李芳晨
三审| 李静芝
